fonte: Amiloide: The International Journal of Experimental and Clinical Investigation

Anno: 2018

autori: Hari P, Lin HM, Asche CV, Ren J, Yong C, Luptakova K, Faller DV, Sanchorawala V.

Sfondo:

Il trattamento per i pazienti con amiloidosi sistemica delle catene leggere (AL) rimane impegnativo. Il nostro studio mira a descrivere i modelli di trattamento per l'amiloidosi AL (RRAL) sia di nuova diagnosi che recidivante / refrattaria e per valutare i risultati clinici, i costi sanitari e l'utilizzo delle risorse durante il primo anno dopo una diagnosi di amiloidi RRAL.

Metodi:

Questo è stato uno studio osservazionale retrospettivo su pazienti adulti con amiloidosi AL utilizzando i dati delle dichiarazioni amministrative statunitensi Optum dal 1/1/2008 al 6/30/2015. La diagnosi era basata su entrambi i codici ICD-9 e sui trattamenti con una richiesta di agenti sistemici antitumorali specifici per l'amiloidosi AL.

risultati:

Dei 334 pazienti con amiloidosi AL, il 43.1% è stato considerato come amiloidosi RRAL. La maggior parte (75%) dei pazienti con amiloidosi RRAL aveva un coinvolgimento d'organo prima del trattamento di seconda linea. I regimi a base di inibitori del proteasoma sono stati utilizzati più frequentemente (41.0% per LA di prima linea, 30.6% per l'amiloidosi RRAL). I tassi di deterioramento degli organi e mortalità sono stati rispettivamente del 49.3% e del 10.4% nei due anni successivi alla ricaduta. Il costo medio mensile era di $ 14,369 per paziente per l'amiloidosi RRAL, comprese le spese mediche ($ 9441) e i costi dei farmaci ($ 4928).

Conclusioni:

L'amiloidosi RRAL è associata ad alta morbilità da insufficienza d'organo bersaglio e mortalità, il che sottolinea la necessità di nuovi farmaci per migliorare l'assistenza ai pazienti con amiloidosi RRAL.

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