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Letteratura scientifica e testi di educazione del paziente
Nuove terapie per la cardiomiopatia amiloide
fonte: Rapporti attuali sull'insufficienza cardiaca
Anno: 2016
autori: Chakraborty R, Mukhtar E, Gertz MA
riassunto / abstract:Il cuore ei reni sono gli organi più comunemente coinvolti nell'amiloidosi sistemica. Il coinvolgimento cardiaco è associato a una maggiore morbilità, intolleranza al trattamento e minore sopravvivenza globale. I tipi più comuni di amiloidosi associati al coinvolgimento cardiaco includono l'amiloidosi da catene leggere (AL) e l'amiloidosi da transtiretina (TTR) (sia mutante che wild type).
Il tradizionale trattamento di prima linea per l'amiloidosi AL comprende la chemioterapia a base di alchilatori o il melfalan ad alte dosi seguito dal trapianto autologo di cellule staminali (ASCT). Nuovi agenti, tra cui inibitori del proteasoma, immunomodulatori e anticorpi monoclonali, hanno mostrato un'attività promettente sia in contesti di prima linea che di recidiva.
Il trapianto di cuore ortotopico (OHT) seguito da ASCT ha portato a risultati superiori rispetto al solo OHT. Il trapianto di fegato ortotopico (OLT) è il trattamento di prima linea per l'amiloidosi TTR. Tuttavia, la progressione dell'amiloidosi cardiaca dopo OLT è spesso notata a causa del deposito di TTR selvaggio. La combinazione di OLT e OHT ha anche un ruolo nel trattamento e porta a risultati superiori in candidati accuratamente selezionati. Gli agenti farmacologici, tra cui il diflunisal, il tafamidis, il piccolo acido ribonucleico interferente e la doxiciclina, hanno mostrato un'attività promettente nello stabilizzare il TTR dal ripiegamento errato in fibrille e sono oggetto di indagini attive.
Le migliori cure di supporto e la gestione dei sintomi di insufficienza cardiaca con diuretici sono un cardine del trattamento in tutti i sottotipi di amiloidosi cardiaca. Mancano dati solidi sul beneficio degli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, dei bloccanti del recettore dell'angiotensina o dei beta-bloccanti nella cardiomiopatia amiloide.
organizzazione: Mayo Clinic, Stati UnitiDOI: 10.1007/s11897-016-0300-1
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