fonte: Circolazione: insufficienza cardiaca

Anno: 2021

autori: Elliott P, Drachman BM, Gottlieb SS, Hoffman JE, Hummel SL, Lenihan DJ, Ebede B, Gundapaneni B, Li B, Sultan MB, Shah SJ

Sfondo: Tafamidis è approvato in molti paesi per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina. Questo studio riporta i dati sull'efficacia a lungo termine di tafamidis da un'estensione a lungo termine in corso (LTE) al fondamentale ATTR-ACT (Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial).

Metodi: I pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina che hanno completato ATTR-ACT potrebbero arruolarsi in un LTE, continuando con la stessa dose di tafamidis o, se precedentemente trattati con placebo, randomizzati (2:1) a tafamidis meglumine 80 o 20 mg. Tutti i pazienti nell'LTE sono passati a tafamidis free acid 61 mg (bioequivalente a tafamidis meglumine 80 mg) a seguito di una modifica del protocollo. In questa analisi ad interim, la mortalità per tutte le cause è stata valutata nei pazienti trattati con tafamidis meglumine 80 mg in ATTR-ACT continuando nel LTE, rispetto a quelli trattati con placebo in ATTR-ACT passando a tafamidis nel LTE.

risultati: Il follow-up mediano è stato di 58.5 mesi nel gruppo trattato con tafamidis continuo (n=176) e di 57.1 mesi nel gruppo trattato con placebo e tafamidis (n=177). Ci sono stati 79 decessi (44.9%) con tafamidis continuo e 111 (62.7%) con placebo a tafamidis (rapporto di rischio, 0.59 [95% CI, 0.44-0.79]; P<0.001). La mortalità è stata ridotta anche nei sottogruppi con tafamidis continuo (rispetto al placebo per tafamidis) di: amiloidosi da transtiretina variante (0.57 [0.33-0.99]; P=0.05) e amiloidosi da transtiretina wild-type (0.61 [0.43-0.87]; P=0.006); e al basale New York Heart Association classe I e II (0.56 [0.38-0.82]; P=0.003) e classe III (0.65 [0.41-1.01]; P= 0.06).

Conclusioni: Nell'LTE, i pazienti inizialmente trattati con tafamidis nello studio ATTR-ACT hanno avuto una sopravvivenza sostanzialmente migliore rispetto a quelli trattati per la prima volta con placebo, evidenziando l'importanza della diagnosi precoce e del trattamento nella cardiomiopatia amiloide da transtiretina. 

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