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In che modo la cardiomiopatia amiloide da transtiretina è progredita nei pazienti che hanno assunto placebo nello studio ATTR-ACT? Un riassunto in linguaggio semplice

informazione chiave

fonte: Cardiologia futura

Anno: 2022

autori: Jose Nativi-Nicolau, Daniel P. Judge, James E. Hoffman, Balarama Gundapaneni, Denis Keohane, Marla B. Sultan, Martha Grogan

riassunto / abstract:

Di cosa tratta questo riassunto in linguaggio semplice?
Questo riassunto in linguaggio semplice descrive alcuni risultati di uno studio chiamato ATTR-ACT. Questo è stato il primo grande studio a includere persone con cardiomiopatia amiloide transtiretina di tipo selvaggio ed ereditaria (ATTR-CM in breve). L'ATTR-CM è un tipo di malattia cardiaca che si verifica quando nel cuore si accumulano anormali grumi di proteine. Questo accumulo impedisce al cuore di funzionare correttamente, causando una condizione chiamata insufficienza cardiaca. Il tipo selvaggio ATTR-CM si verifica per ragioni sconosciute in alcune persone che invecchiano. ATTR-CM ereditario può verificarsi a causa di cambiamenti nei geni delle persone (noti come varianti o mutazioni geniche).
 
Informazioni importanti su ATTR-ACT
In questo studio, 441 persone con ATTR-CM hanno assunto un medicinale chiamato tafamidis o un placebo (una capsula che sembrava tafamidis ma non conteneva alcun medicinale attivo) per via orale per 30 mesi, una volta al giorno. L'obiettivo principale dei ricercatori era scoprire come il trattamento con tafamidis influisse sul rischio di morte o ricovero in ospedale per problemi cardiaci. Hanno scoperto che tafamidis ha ridotto questi rischi di circa un terzo rispetto al placebo.
 
Cos'altro hanno scoperto i ricercatori in ATTR-ACT?
Come descritto in questo riassunto, dopo che ATTR-ACT è stato completato, i ricercatori hanno esaminato i risultati delle persone che hanno assunto il placebo per scoprire come ATTR-CM è progredito senza trattamento. I ricercatori hanno scoperto che circa 4 persone su 10 con ATTR-CM wild-type che hanno assunto il placebo sono morte e 6 su 10 sono state ricoverate in ospedale a causa di problemi cardiaci nell'arco di 30 mesi. Anche le persone che hanno assunto il placebo non potevano camminare così lontano alla fine dello studio come facevano all'inizio perché la loro funzione cardiaca è peggiorata nel tempo.
 
Perché questi risultati sono importanti?
Mostrando come ATTR-CM influisca sulla salute delle persone quando non si sottopongono a cure, questi risultati evidenziano i vantaggi della diagnosi e del trattamento precoci di ATTR-CM.
 
Dove posso trovare maggiori informazioni sullo studio?
Questo riassunto contiene solo informazioni tratte dall'articolo scientifico completo, pubblicato sulla rivista ESC Heart Failure e intitolato "Storia naturale e progressione della cardiomiopatia amiloide da transtiretina: approfondimenti da ATTR-ACT". Questo articolo è disponibile gratuitamente per i lettori e può essere letto all'indirizzo: https://www.oneamyloidosisvoice.com/rcuratenew/natural-history-progression-transthyretin-amyloid-cardiomyopathy-insights-attr-act/
 
organizzazione: Mayo Clinic, Jacksonville, USA; Università di Medicina della Carolina del Sud, USA; Università di Miami, USA; Pfizer Inc, Groton, USA; Pfizer Inc, New York, USA; Mayo Clinic, Rochester, USA

DOI: 10.2217/fca-2021-0150

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