fonte: Ematologia / The Education Program of the American Society of Hematology

Anno: 2017

autori: Merlini G.

L'amiloidosi sistemica è causata dal ripiegamento errato e dalla deposizione extracellulare di proteine ​​circolanti come fibrille amiloidi, con conseguente disfunzione degli organi vitali. L'amiloidosi sistemica più comune, l'amiloidosi delle catene leggere (AL), è causata da catene leggere mal ripiegate prodotte da un piccolo e pericoloso clone di cellule B. Il processo di formazione dell'amiloide, targeting degli organi e danno è multiforme e, dopo l'inizio della malattia, la complessità della cascata patogena a valle aumenta, rendendo il suo controllo una sfida. A causa della natura progressiva della malattia, la diagnosi precoce per prevenire il danno d'organo allo stadio terminale è vitale. 

Migliorare la consapevolezza e l'uso sistematico dei biomarcatori del danno d'organo nello screening delle popolazioni a rischio può migliorare il processo diagnostico ancora insoddisfacente. L'imaging dell'amiloide sta ora emergendo come un importante compagno dei biomarcatori nella formulazione della diagnosi e della prognosi e nel monitoraggio degli effetti della terapia. Una diagnosi accurata è la base per una terapia appropriata che sia adattata al rischio e adattata alla risposta. Trattamenti efficaci mirati al clone e riducendo rapidamente e profondamente le catene leggere amiloidi hanno prodotto notevoli miglioramenti nella sopravvivenza globale, rendendo l'amiloidosi AL il modello di maggior successo di tutte le amiloidosi.

Sono attualmente in fase di sviluppo nuove terapie mirate ai depositi di amiloide, insieme a nuovi agenti che modulano l'aggregazione delle catene leggere e la proteotossicità. Il futuro del trattamento dell'amiloidosi AL è la terapia di combinazione e richiederà un modello collaborativo innovativo per una rapida traduzione dal banco al letto del paziente con l'obiettivo finale di raggiungere una cura per questa malattia complessa.

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