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Trattamenti emergenti per l'amiloidosi

informazione chiave

fonte: Kidney International

Anno: 2015

autori: Sayed RH, Hawkins PN, Lachmann HJ

riassunto / abstract:

L'amiloidosi deriva dal ripiegamento errato delle proteine ​​e il deposito di amiloide in corso può alla fine portare a insufficienza d'organo e morte. Storicamente, questo è un gruppo di malattie con opzioni di trattamento limitate e spesso prognosi infausta. Tuttavia, ora esistono terapie "mirate" che stanno emergendo sotto forma di stabilizzatori della proteina precursore, inibitori della fibrillogenesi, interferenti delle fibrille e bloccanti della traduzione, trascrizione e immunoterapia delle proteine. Rivediamo molti di questi approcci attualmente in corso di valutazione negli studi clinici.

organizzazione: UCL Medical School, Regno Unito

DOI: 10.1038 / ki.2014.368

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