Alnylam riporta risultati positivi al topline dello studio di fase 3 APOLLO-B su patisiran in pazienti con amiloidosi ATTR con cardiomiopatia

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la principale azienda terapeutica RNAi, ha annunciato oggi che lo studio di fase 3 APOLLO-B sul patisiran, una terapia RNAi sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi transtiretina-mediata (ATTR) con cardiomiopatia, ha raggiunto l'endpoint primario di variazione rispetto al basale nel 6-Minute Walk Test (6-MWT) a 12 mesi rispetto al placebo (valore p 0.0162). Lo studio ha anche raggiunto il primo endpoint secondario di cambiamento rispetto al basale della qualità della vita rispetto al placebo, come misurato dal Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) (p-value 0.0397).

Lo studio includeva anche ulteriori endpoint compositi secondari da testare in modo gerarchico. Un risultato non significativo (valore p 0.0574) è stato trovato sull'endpoint composito secondario di mortalità per tutte le cause, frequenza degli eventi cardiovascolari e variazione rispetto al basale in 6-MWT in 12 mesi rispetto al placebo. Di conseguenza, non sono stati eseguiti test statistici formali sugli ultimi due endpoint compositi, che non sono stati potenziati per la significatività statistica data la breve durata dello studio: mortalità per tutte le cause e frequenza dei ricoveri per tutte le cause e visite urgenti per insufficienza cardiaca nei pazienti non su tafamidis al basale (valore p nominale 0.9888) e nella popolazione complessiva (valore p nominale 0.5609). Patisiran ha anche dimostrato un incoraggiante profilo di sicurezza e tollerabilità, con i decessi che hanno favorito numericamente il braccio patisiran.

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