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Patisiran per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina

informazione chiave

fonte: Revisione degli esperti di farmacologia clinica

Anno: 2019

autori: Yang J

riassunto / abstract:

L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è causata da una mutazione nel gene della transtiretina (TTR) che determina l'accumulo di proteine ​​TTR mal ripiegate come fibrille amiloidi. Patisiran è una formulazione di nanoparticelle lipidiche dell'interferenza dell'acido ribonucleico (RNAi), che può ridurre la produzione di TTR. Aree coperte: in questa revisione, sono state introdotte la proprietà chimica, il meccanismo d'azione, la farmacocinetica, l'efficacia clinica e la sicurezza di patisiran.

Commento dell'esperto:

Patisiran offre una nuova opzione di trattamento per i pazienti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina. Patisiran può ridurre significativamente il livello di TTR e migliorare la neuropatia e la qualità della vita del paziente. Le reazioni avverse comuni sono state infezioni del tratto respiratorio superiore e reazioni correlate all'infusione.

organizzazione: Ospedale centrale della città di Linyi, Cina

DOI: 10.1080/17512433.2019.1567326

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