fonte: Rapporti cardiologici attuali

Anno: 2015

autori: Vranian MN, Sperry BW, Valent J, Hanna M

L'amiloidosi è una malattia in cui le proteine ​​si ripiegano male, si aggregano in fibrille e si depositano a livello extracellulare interrompendo l'architettura e la funzione degli organi. Esistono due tipi principali che colpiscono il cuore: amiloidosi da catene leggere (AL) e amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR). C'è un'idea sbagliata che l'amiloidosi cardiaca non abbia opzioni di trattamento efficaci. Tuttavia, negli ultimi dieci anni, c'è stata un'ampia ricerca e sviluppo di farmaci. I risultati stanno migliorando nell'amiloidosi AL con regimi chemioterapici in evoluzione e nuovi anticorpi monoclonali. 

Nell'ATTR, le terapie che riducono la produzione di proteine, prevengono la dissociazione e promuovono l'eliminazione hanno il potenziale per rallentare o addirittura arrestare una malattia che è uniformemente fatale. I pazienti selezionati possono essere candidati al trapianto di cuore e / o di cellule staminali e devono essere immediatamente indirizzati a un programma esperto di amiloide. Qui discutiamo i progressi emergenti per il trattamento dell'amiloidosi cardiaca.

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