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Terapia genica CRISPR: applicazioni, limitazioni e implicazioni per il futuro

informazione chiave

fonte: Frontiere in oncologia

Anno: 2020

autori: Fathema Uddin, Charles M. Rudin, Triparna Sen.

riassunto / abstract:

Una serie di recenti scoperte che sfruttano il sistema immunitario adattativo dei procarioti per eseguire l'editing mirato del genoma sta avendo un'influenza trasformativa nelle scienze biologiche. La scoperta di Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) e delle proteine ​​associate a CRISPR (Cas) ha ampliato le applicazioni della ricerca genetica in migliaia di laboratori in tutto il mondo e sta ridefinendo il nostro approccio alla terapia genica. La terapia genica tradizionale ha sollevato alcune preoccupazioni, poiché la sua dipendenza dal vettore virale di transgeni terapeutici può causare sia l'oncogenesi inserzionale che la tossicità immunogenica. 
 
Sebbene i vettori virali rimangano un veicolo di consegna chiave, la tecnologia CRISPR fornisce un'alternativa relativamente semplice ed efficiente per l'editing genetico sito-specifico, eliminando alcune preoccupazioni sollevate dalla terapia genica tradizionale. Sebbene presenti evidenti vantaggi, CRISPR/Cas9 presenta una propria serie di limiti che devono essere affrontati per una traduzione clinica sicura ed efficiente. Questa recensione si concentra sull'evoluzione della terapia genica e sul ruolo di CRISPR nello spostamento del paradigma della terapia genica. Esaminiamo i dati emergenti dei recenti studi di terapia genica e consideriamo la migliore strategia per andare avanti con questa tecnologia potente ma ancora relativamente nuova.
 
organizzazione: Memorial Sloan Kettering Cancer Center, USA; Cornell University, Stati Uniti

DOI: 10.3389/funz.2020.01387

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