fonte: Amiloide: The International Journal of Experimental and Clinical Investigation

Anno: 2015

autori: Cortesi A, Grateau G, Philippe P, Flipo RM, Astudillo L, Aubry-Rozier B, Fabreguet I, Fahd W, Fain O, Guggenbuhl P, Hachulla E, Papo T, Richez C, Sibilia J, Morel J, Berenbaum F, Sellam J

Sfondo:

Nei casi clinici pubblicati, tocilizumab (TCZ) ha mostrato una buona efficacia per l'amiloidosi AA in quasi tutti i pazienti. Abbiamo studiato l'efficacia e la sicurezza di TCZ nell'amiloidosi AA in uno studio multicentrico di casi non selezionati.

Metodi:

Abbiamo inviato un'e-mail ai dipartimenti di reumatologia e medicina interna in Francia, Svizzera e Nord Africa utilizzando la rete Club Rhumatismes Inflammation (CRI) e il Registrati francese TCZ, Registry RoAcTEmra (REGATE), per raccogliere dati su pazienti consecutivi con amiloidosi AA istologicamente provata che aveva ricevuto almeno un'infusione di TCZ. L'efficacia è stata definita come una diminuzione sostenuta del livello di proteinuria e / o della velocità di filtrazione glomerulare (GFR) stabile o migliorata e dal mantenimento della TCZ.

risultati:

Abbiamo raccolto 12 casi di amiloidosi AA trattati con TCZ in monoterapia (età media dei pazienti 63 ± 16.2 anni, durata dell'amiloidosi 20.6 ± 31.3 mesi): otto pazienti avevano artrite reumatoide (AR), sei con precedente fallimento del fattore di necrosi antitumorale α terapia (anti-TNF-α). In totale, 11 pazienti avevano un coinvolgimento renale, con due già in emodialisi (non inclusi nella valutazione dell'efficacia renale). Per gli altri nove pazienti, il GFR basale e il livello di proteinuria erano rispettivamente di 53.6 ± 32.8 ml / min e 5 ± 3.3 g / 24 ore. Il follow-up medio è stato di 13.1 ± 11 mesi. TCZ era efficace per sei degli otto pazienti con AR (87.5%) secondo i criteri di risposta della European League Against Rheumatism (quattro responder buoni e due moderati). Come previsto, il livello di proteina C reattiva (PCR) è diminuito con il trattamento per 11 pazienti. L'amiloidosi renale (n = 9) è progredita in tre pazienti e si è stabilizzata in tre. Nel complesso, tre pazienti hanno mostrato un miglioramento, con una diminuzione sostenuta del livello di proteinuria (42%, 82% e 96%). Il livello basale di PCR era più alto nei successivi pazienti che hanno risposto alla TCZ rispetto ad altri pazienti (p = 0.02). Tra i sei pazienti con AR con precedente terapia anti-TNF-α, l'amiloidosi è stata migliorata in uno e stabilizzata in tre. Si sono verificati tre eventi avversi gravi (due diverticolite e una calcifilassia maggiore dovuta a insufficienza renale). Infine, 7 pazienti su 12 (58%) hanno continuato la TCZ.

Conclusioni:

L'efficacia di TCZ per l'amiloidosi AA varia a seconda dello stato infiammatorio all'inizio del trattamento. Le discrepanze tra il nostro studio su pazienti consecutivi non selezionati e casi segnalati possono essere dovute a bias di pubblicazione. Questi risultati supportano ulteriori studi prospettici di TCZ per l'amiloidosi AA.

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