data d'inizio: 31 Agosto 2023
completamento previsto: 30 Giugno 2025
ultimo aggiornamento: Dicembre 7, 2023
fase di sviluppo:
Fase 4
taglia / iscrizione: 70
descrizione dello studio: 70 soggetti saranno arruolati in questo studio in 3 gruppi di studio: A) 30 soggetti con amiloidosi cardiaca da catene leggere B) 30 soggetti con amiloidosi cardiaca da transtiretina e C) 10 soggetti senza amiloidosi. Tutti i soggetti saranno sottoposti a ecocardiografia 2D a riposo, PET a riposo con ammoniaca N-13 o perfusione con rubidio-82, infusione Definity con imaging ad alto indice meccanico (MI) definito come sonoterapia in questo protocollo di studio.
risultati primari:
- Flusso sanguigno miocardico
Misurazione basata su PET del flusso sanguigno miocardico basata su N-13 ammoniaca o Rubidio-82 in ml/gm/min
- 1 giorno
Funzione sistolica
Deformazione longitudinale globale mediante ecocardiografia
- 1 giorno
Funzione diastolica
L'eco misurava la velocità della e' mitrale
- 1 giorno
criterio di inclusione:
• Età ammissibili: 18 - 90
• Sessi idonei: tutti
Criterio di inclusione:
Età > 18 anni per AL-CA, > 65 anni per ATTR-CA, > 65 anni per i controlli
Disposto e in grado di fornire il consenso
Diagnosi di amiloidosi sistemica da catene leggere secondo criteri standard (vedi sotto) e in remissione ematologica (livelli normali di catene leggere libere nel siero)
(immunofissazione di siero e urina, dosaggio delle catene leggere libere (FLC) delle IgG, biopsia del cuscinetto adiposo/midollo osseo o biopsia d'organo, seguita dalla tipizzazione della catena leggera mediante immunoistochimica o dosaggio immunogold con conferma mediante spettroscopia di massa secondo necessità) E
prova del coinvolgimento cardiaco da amiloidosi AL
biomarcatori cardiaci anomali (livelli anormali di TnT di 5a generazione ad alta sensibilità (>9 ng/L: donne, >14 ng/L: uomini) o peptide natriuretico pro-cervello N terminale appropriato per l'età, NT-proBNP (valori anormali: <50 anni : >450 pg/ml; 50-75 anni:>900 pg/ml; >75 anni: >1800 pg/ml) o
ecocardiogramma anomalo (spessore della parete > 12 mm) o
RM cardiaca anormale (spessore della parete > 12 mm o volume extracellulare > 0.35) OPPURE
Diagnosi di amiloidosi cardiaca da transtiretina secondo criteri standard
biopsia endomiocardica seguita da tipizzazione dell'amiloidosi da transtiretina mediante immunoistochimica o test immunogold con conferma mediante spettroscopia di massa, se necessario
biopsia extracardiaca con risultati tipici dell'imaging cardiaco, oppure
captazione miocardica di grado 2 o grado 3 del tecnezio-99m pirofosfato (PYP) se si esclude l'amiloidosi AL
criteri di esclusione: criteri:
Instabilità emodinamica
Grave claustrofobia nonostante l'uso di sedativi
Insufficienza cardiaca scompensata (impossibilità di stare sdraiati per 1 ora)
Concomitante cardiopatia non ischemica non amiloide (cardiopatia valvolare o cardiomiopatia dilatativa)
Stenosi valvolare grave o rigurgito nelle valvole aortica, mitrale o tricuspide, inclusa la precedente sostituzione della valvola
Grave ipertensione arteriosa polmonare
Grave malattia polmonare
Nota malattia coronarica epicardica ostruttiva con stenosi > 50% in ogni singolo territorio
Precedente intervento chirurgico cardiaco
Anomalia della cinetica regionale all'ecocardiogramma
Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40%
Stato di gravidanza
Allergia documentata all'ammoniaca N-13 o Definity
Controindicazioni alla CMR
Defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD)
Disfunzione renale significativa con velocità di filtrazione glomerulare stimata < 30 ml/min/m2.
Dialisi
Controindicazioni alla sospensione iniettabile DEFINITY® (perflutreno microsfera lipidica):
o Pazienti con shunt cardiaci da destra a sinistra noti o sospetti, bidirezionali o transitori da destra a sinistra, ipersensibilità al perflutreno
Controindicazioni o sfide alla sonoterapia
Gravi anomalie elettrolitiche
Prolungamento del QTc (valori superiori a 450 millisecondi nei maschi e superiori a 470 millisecondi nelle femmine)
BMI> 35 kg / m2
Trombo intracardiaco documentato
Fibrillazione atriale non in terapia anticoagulante
Storia precedente di ictus
Qualsiasi altro motivo determinato dallo sperimentatore che rende un soggetto un candidato inadeguato per la terapia ad ultrasuoni
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