CAMBRIDGE, Messa. - (FILO D'AFFARI) - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), azienda leader nel settore terapeutico dell'RNAi, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) in risposta alla domanda supplementare di nuova approvazione per un nuovo farmaco (sNDA) della società per patisiran per il trattamento della cardiomiopatia dell’amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR).

Il nome consolidato di ONPATTRO è Patisiran^®, approvato dalla FDA per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ATTR ereditaria negli adulti. La CRL non riguarda né influisce sulla disponibilità commerciale di ONPATTRO per questa indicazione esistente.

Il CRL ha indicato che la significatività clinica degli effetti del trattamento con patisiran per la cardiomiopatia dell'amiloidosi ATTR non era stata stabilita e pertanto la sNDA per patisiran non poteva essere approvata nella sua forma attuale. Il CRL non ha individuato alcun problema relativo alla sicurezza clinica, alla conduzione dello studio, alla qualità del farmaco o alla produzione.

A seguito della CRL, la Società non perseguirà più un'indicazione ampliata per patisiran negli Stati Uniti. La Società continua a dedicarsi alla comunità dell'amiloidosi ATTR e continuerà a concentrarsi sullo studio di fase 3 HELIOS-B su vutrisiran, un farmaco sperimentale con RNAi somministrato per via sottocutanea una volta ogni tre mesi in fase di sviluppo per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi ATTR, e ALN-TTRsc04, che utilizza la tecnologia IKARIA della Società, con il potenziale di abbattimento del TTR superiore al 90% con un dosaggio annuale.