fonte: Amiloide: The International Journal of Experimental and Clinical Investigation

Anno: 2015

autori: Sekijima Y, Tojo K, Morita H, Koyama J, Ikeda S

Sfondo:

Un recente studio controllato randomizzato di 2 anni ha indicato che lo stabilizzatore del tetramero della transtiretina (TTR), diflunisal, inibisce la progressione della polineuropatia e preserva la qualità della vita nell'amiloidosi ATTR ereditaria. Tuttavia, i suoi risultati a lungo termine sono sconosciuti. Riportiamo la tolleranza e l'efficacia della somministrazione diflunisal a lungo termine nell'amiloidosi ATTR ereditaria.

Metodi:

Diflunisal è stato somministrato per via orale alla dose di 500 mg / die a 40 pazienti affetti da amiloidosi ATTR ereditaria giapponese che non erano candidati al trapianto di fegato. Il periodo di osservazione variava da 2 a 116 mesi (media ± DS: 38.0 ± 31.2 mesi).

risultati:

Gli eventi avversi correlati a Diflunisal includevano deterioramento della funzione renale e trombocitopenia con conseguente interruzione del farmaco in tre pazienti. Diflunisal somministrato per via orale ha aumentato significativamente la concentrazione sierica di TTR (p = 0.001) e ha stabilizzato la struttura del tetramero TTR in ciascun paziente. Le analisi longitudinali dei dati raccolti al basale, 24 mesi e dopo 24 mesi hanno confermato gli effetti sostenuti del diflunisal sulle funzioni neurologiche e cardiache. In particolare, l'ampiezza del potenziale d'azione del muscolo composto ulnare, lo spessore della parete cardiaca e la frazione di eiezione non erano peggiorati dopo 24 mesi di trattamento.

Conclusioni:

Diflunisal è stato ben tollerato dalla maggior parte dei pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria, sebbene la funzionalità renale e la conta delle cellule del sangue debbano essere attentamente monitorate. Gli effetti clinici di diflunisal si sono mantenuti dopo 2 anni di trattamento.

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