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Terapie emergenti per il trattamento delle catene leggere e dell'amiloidosi da transtiretina

informazione chiave

fonte: JACC. Di base alla scienza traslazionale

Anno: 2019

autori: Zhang KW, Stockerl-Goldstein KE, Lenihan DJ

riassunto / abstract:

L'amiloidosi cardiaca è una cardiomiopatia restrittiva che deriva dal deposito di catene leggere piegate male o proteine ​​della transtiretina, più comunemente, nel tessuto cardiaco. Tradizionalmente, le opzioni di trattamento per l'amiloidosi da catene leggere (AL) e transtiretina (ATTR) sono state limitate. Tuttavia, ora ci sono più nuove terapie in fase di sviluppo e diverse terapie recentemente approvate che promettono di rivoluzionare la gestione clinica di AL e ATTR. La maggior parte di questi agenti interrompe fasi specifiche dell'amiloidogenesi come la produzione di proteine ​​della catena leggera o della transtiretina, la formazione di intermedi amiloidogenici o l'aggregazione della fibrilla amiloide. Altri mirano a rimuovere i depositi di tessuto amiloide esistenti utilizzando la tecnologia degli anticorpi monoclonali. Sebbene questi progressi rappresentino un importante passo avanti nella cura dei pazienti con amiloidosi cardiaca, sono necessari ulteriori studi per definire i paradigmi di trattamento ottimali per AL e ATTR e per convalidare strategie cliniche, di imaging o di biomarcatori sierici che possono confermare una risposta cardiaca alla terapia.

organizzazione: Washington University di St. Louis School of Medicine, USA

DOI: 10.1016 / j.jacbts.2019.02.002

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