L'amiloidosi delle catene leggere (AL) è una sindrome sistemica caratterizzata da una progressiva disfunzione d'organo che porta a insufficienza d'organo e morte. Il cuore è l'organo più comunemente coinvolto e il principale determinante della sopravvivenza a breve e lungo termine. Le catene leggere libere patogene, frammenti di immunoglobuline intatte, sono le proteine ​​amiloidogeniche e sono secrete dalle plasmacellule del midollo osseo clonale. L'obiettivo della terapia è interrompere la fornitura di queste catene leggere per consentire il recupero degli organi. Le terapie per l'amiloidosi AL si basano su terapie utilizzate per trattare il mieloma multiplo, che è una malattia plasmacellulare più comune. Tuttavia, poiché i pazienti con amiloidosi AL hanno una disfunzione d'organo, incluso il coinvolgimento multiorgano, generalmente hanno una scarsa tolleranza al trattamento e una maggiore tossicità del trattamento. 

 

Sfortunatamente, le conseguenze della tossicità e la difficoltà nel tollerare il trattamento possono provocare un esito fatale. Pertanto, il trattamento deve bilanciare l'obiettivo di ottenere una riduzione rapida e significativa delle catene leggere circolanti massimizzando al contempo la sicurezza del paziente. Questo approccio si ottiene al meglio con un approccio multidisciplinare che coinvolge discipline mediche correlate. Questa recensione descrive le sfide della gestione dei pazienti con amiloidosi AL e fornisce una guida per i medici con un focus specifico sulla gestione cardiaca. Affrontiamo il ruolo del trapianto di cellule staminali autologhe rispetto alle terapie di intensità standard in un approccio adattato al rischio e discutiamo la gestione delle tossicità comunemente riscontrate. Viene fornita una guida alla valutazione della risposta, inclusa la risposta dell'organo. Con l'espansione delle opzioni di trattamento, prevediamo un miglioramento continuo dei risultati per questa malattia. Tuttavia, la diagnosi precoce rimane l'approccio migliore per migliorare il carico e l'esito della malattia.