Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) di singole dosi crescenti di ALN-TTRSC04.
Questo è uno studio prospettico monocentrico che valuta 124I-evuzumitide in pazienti con amiloidosi sistemica. Lo scopo di questo studio è 1) identificare e caratterizzare la distribuzione e l'assorbimento di 124I-evuzumitide in pazienti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) e 2) correlare l'assorbimento con la struttura e la funzione di diversi organi, incluso il cuore. Per raggiungere questi obiettivi, i pazienti idonei saranno sottoposti principalmente a tomografia a emissione di positroni ibrida e risonanza magnetica per immagini (PET/MRI).
Questo studio di fase I/Ia individua la dose migliore e gli effetti collaterali di venetoclax somministrato in combinazione con ixazomib citrato e desametasone nel trattamento di pazienti con amiloidosi a catena leggera che è tornata (recidivata) o non risponde al trattamento (refrattaria) e che hanno una mutazione genetica anomala \[traslocazione t(11;14)\]. Venetoclax appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del linfoma a cellule B-2 (BCL-2). Può arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando Bcl-2, una proteina necessaria per la sopravvivenza delle cellule tumorali. Ixazomib citrato appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del proteasoma.
Questo studio di fase I studia gli effetti collaterali di isatuximab e per vedere come funziona nel trattamento di pazienti con amiloidosi delle catene leggere delle immunoglobuline ad alto rischio (amiloidosi AL). Isatuximab è un anticorpo monoclonale che può interferire con la capacità delle cellule tumorali di crescere e diffondersi.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la dose più sicura e l'efficacia del venetoclax in combinazione con desametasone nei partecipanti con amiloidosi a catena leggera recidivante (ritorna) o refrattaria (non migliorata) t(11;14) positiva.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia comunemente non diagnosticata e potenzialmente fatale. Gli studi contemporanei su questa condizione spesso sottorappresentano il genere femminile e le diverse popolazioni di pazienti. Questo Registrati ha valutato retrospettivamente i pazienti indirizzati per la tomografia computerizzata a emissione di fotone singolo (SPECT) con 99mTc-pirofosfato (PYP) tra il 2014 e il 2023 al Montefiore-Einstein nel Bronx. La popolazione di pazienti è diversificata dal punto di vista razziale ed etnico e con un'alta percentuale di donne. Dati demografici, clinici (ad esempio
Nonostante i rapidi progressi nelle terapie mirate e nel sequenziamento genetico, i limiti persistenti nell'accuratezza e nella produttività della fenotipizzazione clinica hanno portato ad un divario sempre più ampio tra i potenziali e gli effettivi benefici ottenuti dalla medicina di precisione.
I recenti progressi nelle tecniche di apprendimento automatico e di elaborazione delle immagini hanno dimostrato che i modelli di apprendimento automatico possono identificare caratteristiche non riconosciute dagli esperti umani e valutare in modo più preciso/accurato le misurazioni comuni effettuate nella pratica clinica.
L’amiloidosi cardiaca è una delle principali cause di morte precoce correlata al trattamento e di scarsa sopravvivenza globale nei soggetti affetti da amiloidosi sistemica da catene leggere. Questo progetto svilupperà un nuovo approccio per visualizzare i depositi di amiloide cardiaca utilizzando metodi di imaging avanzati. L’obiettivo a lungo termine di questo lavoro è identificare i meccanismi della disfunzione cardiaca, al fine di guidare lo sviluppo di nuovi trattamenti salvavita.
Lo scopo principale di questo protocollo è creare un Registrati di pazienti più anziani (≥50 anni) con neoplasie ematologiche. I nostri obiettivi principali includono: Comprendere la prevalenza della fragilità e dei disturbi geriatrici tra i pazienti di età pari o superiore a 50 anni con diagnosi di tumore ematologico presso l'UAB e raccogliere informazioni che possano fornire supporto per la ricerca futura in questa popolazione vulnerabile.
L'obiettivo di questo studio clinico è conoscere la malnutrizione e la perdita di peso nei pazienti affetti da amiloidosi.
La domanda principale a cui si intende rispondere è:
È possibile utilizzare un'applicazione (app) basata sulla nutrizione a basso costo da utilizzare su uno smartphone per ottenere informazioni dettagliate sull'apporto calorico nei pazienti con amiloidosi
Ai partecipanti verrà chiesto di: