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Terapia di silenziamento genico TTR in pazienti con amiloidosi ATTR ereditaria post trapianto di fegato

informazione chiave

fonte: Amiloide: The International Journal of Experimental and Clinical Investigation

Anno: 2020

autori: Orly Moshe Lily, Diana Dimitrova, Stephen B. Heitner, Thomas H. Brannagan III, Sasha Zivkovic, Mazen Hanna, Ahmad Masri, Michael Polydefkis, John L. Berk, Morie A. Gertz, Chafic Karam

riassunto / abstract:

Obbiettivo:
I pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina (TTR) (hATTR) spesso sperimentano una progressione della malattia dopo trapianto di fegato ortotopico (POLT) a causa in parte della deposizione di amiloide ATTR wild-type. La strategia di gestione non è definita. Proponiamo che il silenziamento del gene TTR con un oligonucleotide antisenso o un piccolo acido ribonucleico interferente possa essere un trattamento per questi pazienti.
 
Metodi:
Abbiamo esaminato i grafici dei pazienti hATTR POLT trattati con un agente di silenziamento genico TTR in 7 diverse cliniche per l'amiloide tra il 2018 e il 2020.
 
risultati:
Nove pazienti hATTR con POLT sono stati trattati con terapia di silenziamento genico TTR (Inotersen). L'età media era di 61 anni. Il tempo mediano dall'OLT all'inizio della terapia di silenziamento genico TTR è stato di 7.5 anni. La durata mediana della terapia è stata di 12 mesi. Il punteggio relativo alla compromissione della neuropatia è rimasto stabile o migliorato in tutti i pazienti. Cinque pazienti hanno interrotto il trattamento: 3 a causa di trombocitopenia, 2 a causa del rigetto epatico reversibile. Tre pazienti che hanno interrotto il trattamento hanno successivamente sperimentato un peggioramento della loro neuropatia.
 
Conclusione:

La terapia di silenziamento genico TTR nei pazienti hATTR con POLT potrebbe essere un'opzione di trattamento. È necessario un attento monitoraggio delle funzioni renale, epatica e del midollo osseo a causa delle frequenti complicanze. Sono necessari ulteriori studi per determinare l'efficacia.

organizzazione: Oregon Health & Science University, USA; Columbia University Irving Medical Center, USA; Università di Pittsburgh, USA; Cleveland Clinic, USA; John Hopkins Medicine Institute, USA; Boston University Medical Center, USA; Mayo Clinic College of Medicine, USA

DOI: 10.1080/13506129.2020.1784134

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