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Differenze di sesso nell'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio: un'analisi dall'indagine sui risultati dell'amiloidosi da transtiretina (THAOS)

informazione chiave

fonte: Cardiologia e Terapia

Anno: 2022

autori: Courtney M Campbell, Samantha LoRusso, Angela Dispenzieri, Arnt V Kristen, Mathew S Maurer, Claudio Rapezzi, Olivier Lairez, Brian Drachman, Pablo Garcia-Pavia, Martha Grogan, Doug Chapman, Leslie Amass, investigatori THAOS

riassunto / abstract:

Introduzione: L'amiloidosi da transtiretina di tipo selvaggio (amiloidosi ATTRwt) è una malattia progressiva derivante dall'accumulo di fibrille amiloidi da transtiretina di tipo selvaggio (TTR) e viene diagnosticata principalmente nei maschi. Questa analisi ha esaminato le differenze di sesso nei pazienti con amiloidosi ATTRwt dal Transthyretin Amyloidosis Outcomes Survey (THAOS).

Metodi: THAOS è un'indagine osservazionale, globale, longitudinale, in corso su pazienti con amiloidosi da transtiretina, comprese malattie ereditarie e di tipo selvaggio, e portatori asintomatici di mutazioni di TTR. I dati THAOS sono stati analizzati per identificare potenziali differenze nelle caratteristiche demografiche e cliniche tra maschi e femmine con amiloidosi ATTRwt (cutoff dei dati: 1 agosto 2021).

risultati: di 1386 pazienti con amiloidosi ATTRwt, 84 (6%) erano femmine e 1302 (94%) erano maschi. Le femmine avevano un'età mediana più alta all'arruolamento (80 contro 78 anni; p = 0.002) e all'esordio dei sintomi (75 contro 73 anni; p = 0.045) rispetto ai maschi. La frazione di eiezione media del ventricolo sinistro (LV) era maggiore (53% contro 48%; p = 0.001) e il diametro medio diastolico ventricolare sinistro inferiore (42 contro 46 mm; p <0.001) nelle femmine rispetto ai maschi, ma il sesso non è stato identificato come un predittore dello spessore medio della parete del ventricolo sinistro aggiustato per l'altezza (coefficiente beta – 0.22; p = 0.460) o un fenotipo prevalentemente cardiaco (odds ratio 1.60; p = 0.191). I punteggi di disabilità della polineuropatia modificata differivano tra i gruppi (p < 0.001), con una percentuale maggiore di punteggi >= IIIa tra le femmine (23% contro 7%).

Conclusioni: Le femmine con amiloidosi ATTRwt in THAOS tendevano a presentarsi in età avanzata e mostravano segni di insufficienza cardiaca meno grave e compromissione della deambulazione più grave.

organizzazione: La Ohio State University, Columbus, USA; Università di Washington, USA; Mayo Clinic, Stati Uniti; Università di Medicina di Heidelberg, Germania; College of Physicians and Surgeons della Columbia University, USA; Università di Ferrara, Italia; Ospedale Maria Cecilia, GVM Care and Research, Italia; Ospedale Universitario di Tolosa, Francia; Sistema sanitario dell'Università della Pennsylvania; Ospedale Universitario Iron Gate Majadahonda, IDIPHISA, CIBERCV, Spagna; Centro Nazionale di Ricerca Cardiovascolare (CNIC), Spagna; Pfizer Inc., Stati Uniti

DOI: 10.1007/s40119-022-00265-7

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