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Inotersen per il trattamento di adulti con polineuropatia causata da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina

informazione chiave

fonte: Revisione degli esperti di farmacologia clinica

Anno: 2019

autori: Gertz MA , Scheinberg M , Waddington-Cruz M , Heitner SB , Karam C , Drachman B , Khella S , Whelan C , Obici L

riassunto / abstract:

Introduzione:

L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv; v per variante) è una malattia multisistemica sottodiagnosticata, progressiva e fatale con un fenotipo clinico eterogeneo che è causata da mutazioni del gene TTR che destabilizzano la proteina TTR, determinando il suo ripiegamento errato, l'aggregazione e il deposito nei tessuti per tutto il corpo.

Aree coperte:

Inotersen, un inibitore oligonucleotidico antisenso, è stato recentemente approvato negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento della polineuropatia di ATTRv sulla base dei risultati positivi ottenuti nello studio pivotal di fase 3, NEURO-TTR. Questa revisione discuterà il meccanismo d'azione di inotersen e la sua farmacologia, efficacia clinica, sicurezza e tollerabilità. È stata eseguita una ricerca PubMed utilizzando i termini 'inotersen,' 'AG10,' 'oligonucleotide antisenso,' 'amiloidosi ereditaria da transtiretina,' 'polineuropatia amiloide familiare' e 'cardiomiopatia amiloide familiare', ei risultati sono stati selezionati per l'inglese più pertinente. pubblicazioni in lingua. Le bibliografie di tutti gli articoli recuperati sono state ricercate manualmente per identificare ulteriori studi di rilevanza.

Opinione di un esperto:

Inotersen prende di mira la proteina che forma la malattia, TTR, e ha dimostrato di migliorare la qualità della vita e la progressione della neuropatia nei pazienti con ATTRv di stadio 1 o 2 con polineuropatia. Inotersen è ben tollerato, con un profilo di sicurezza gestibile attraverso un monitoraggio regolare per lo sviluppo di glomerulonefrite o trombocitopenia.

DOI: 10.1080/17512433.2019.1635008

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