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Letteratura scientifica e testi di educazione del paziente
Evoluzione del panorama nella gestione dell'amiloidosi da transtiretina
fonte: Annali di medicina
Anno: 2015
autori: Hawkins PN, Ando Y, Dispenser A, Gonzalez-Duarte A, Adams D, Suhr OB
riassunto / abstract:L'amiloidosi da transtiretina (TTR) (amiloidosi ATTR) è una malattia multisistemica e multigenotipica derivante dalla deposizione di fibrille amiloidi ATTR insolubili in vari organi e tessuti. Sebbene considerata rara, la prevalenza di questa grave malattia è probabilmente sottostimata perché i sintomi possono essere aspecifici e la diagnosi si basa in gran parte sulla rilevazione dell'amiloide nelle biopsie tissutali. Il trattamento è guidato da quali tessuti / organi sono coinvolti, sebbene le opzioni terapeutiche siano limitate per i pazienti con malattia in stadio avanzato. In effetti, l'entusiasmo per il trapianto di fegato per l'amiloidosi ATTR familiare con polineuropatia è stato smorzato da esiti negativi tra i pazienti con deficit neurologici significativi o coinvolgimento cardiaco.
Quindi, rimane un bisogno medico insoddisfatto di nuove terapie. Gli stabilizzatori TTR tafamidis e diflunisal lenta progressione della malattia in alcuni pazienti con amiloidosi ATTR con polineuropatia e il postulato effetto sinergico di doxiciclina e acido tauroursodesossicolico sulla dissoluzione dell'amiloide sono in fase di studio.
Un altro approccio terapeutico consiste nel ridurre la produzione della proteina amiloidogenica, TTR. La concentrazione plasmatica di TTR può essere ridotta in modo significativo con ISIS-TTRRx, un farmaco antisenso a base di oligonucleotidi sperimentali, o con patisiran e revusiran, che sono terapie sperimentali basate sull'interferenza dell'RNA che prendono di mira il fegato. Il panorama in evoluzione del trattamento per l'amiloidosi ATTR fa sperare in ulteriori miglioramenti nei risultati clinici per i pazienti con questa malattia debilitante.
organizzazione: University College, Regno Unito; Università di Kumamoto, Giappone; Mayo Clinic, USA; Istituto Nazionale di Scienze Mediche e Nutrizione Salvador Zubirán, Messico; Université Paris-Sud, Francia; Università di Umeå, SveziaDOI: 10.3109/07853890.2015.1068949
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