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Obiettivi terapeutici emergenti attualmente in fase di studio per il trattamento dell'amiloidosi sistemica

informazione chiave

fonte: Parere di esperti sugli obiettivi terapeutici

Anno: 2017

autori: Nuvolone M, Merlini G

riassunto / abstract:

L'amiloidosi sistemica si verifica quando una di una lista crescente di proteine ​​circolanti acquisisce una piega anormale, si aggrega e dà origine a depositi di amiloide extracellulare in diversi siti del corpo, portando a disfunzione d'organo e infine alla morte. Gli approcci attuali sono principalmente volti ad abbassare l'apporto del precursore amiloidogeno oa stabilizzarlo in uno stato non amiloidogeno, interferendo così con le fasi iniziali di formazione e tossicità dell'amiloide. Aree coperte: una migliore comprensione della fisiopatologia indica nuovi passaggi e molecole che potrebbero essere mirati terapeuticamente. Qui, esamineremo i bersagli molecolari emergenti e gli approcci terapeutici contro le principali forme di amiloidosi sistemica a livello preclinico precoce.

Opinione di un esperto: 

Gli sforzi notevoli nella progettazione e nella scoperta di farmaci hanno fornito un elenco senza precedenti di potenziali nuovi farmaci o strategie terapeutiche, dalle terapie basate sui geni a piccole molecole e peptidi, da nuovi anticorpi monoclonali a terapie basate su cellule ingegnerizzate. La sfida sarà ora quella di convalidare e ottimizzare i candidati più promettenti, attraversare il ponte dalla fase preclinica alle cliniche e identificare, attraverso il design di studi innovativi, le terapie di combinazione più sicure ed efficaci, lottando per una cura migliore, possibilmente una cura definitiva per queste malattie.

organizzazione: Università di Pavia, Italia

DOI: 10.1080/14728222.2017.1398235

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