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Amiloidosi ATTR: strategie di gestione attuali ed emergenti: JACC: revisione dello stato dell'arte della cardiooncologia

informazione chiave

fonte: JACC: CardioOncologia

Anno: 2021

autori: Jan M. Griffin, Julie L. Rosenthal, Justin L. Grodin, Mathew S. Maurer, Martha Grogan, Richard K. Cheng

riassunto / abstract:

L'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA) è sempre più diagnosticata a causa dell'emergere di imaging non invasivo e di una maggiore consapevolezza. La penetranza clinica degli alleli patogeni non è completa e quindi esiste un'ampia coorte di portatori asintomatici della variante della transtiretina. Le strategie di screening, il monitoraggio e il trattamento dell'ATTR-CA subclinico richiedono ulteriori studi. Forse il trionfo traslazionale più importante è stato lo sviluppo di terapie efficaci emerse da una comprensione biologica della fisiopatologia dell'ATTR-CA.
 
Questi includono strategie recentemente provate di stabilizzazione della proteina transtiretina e silenziamento della produzione di transtiretina. I dati sul blocco neuroormonale in ATTR-CA sono limitati, con l'obiettivo principale della terapia medica sulla gestione giudiziosa dei fluidi. La fibrillazione atriale è comune e richiede anticoagulanti a causa della propensione alla formazione di trombi. Sebbene si verifichino frequentemente malattie della conduzione e aritmie ventricolari, poco si sa per quanto riguarda la gestione ottimale. Infine, la stenosi aortica e l'ATTR-CA coesistono frequentemente e la sostituzione della valvola transcatetere è l'approccio terapeutico preferito.
 
organizzazione: Columbia University Irving Medical Center, USA; Mayo Clinic, Arizona, USA; Centro medico sudoccidentale dell'Università del Texas, USA; Mayo Clinic, Minnesota, USA; Centro medico dell'Università di Washington, USA

DOI: 10.1016/j.jaccao.2021.06.006

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