Programma di sorveglianza della gravidanza TEGSEDI

ID studio #: NCT04270058

condizione: Amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina con polineropatia, gravidanza

stato: reclutamento

scopo:

Si tratta di uno studio di sorveglianza della sicurezza a livello mondiale sugli esiti della gravidanza in donne con hATTR-PN che potrebbero essere state esposte o non esposte a TEGSEDI prima o durante la gravidanza e sugli esiti pediatrici fino a 1 anno di età.

intervento: intersen

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04270058

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: Gennaio 15, 2020

completamento previsto: 15 Novembre 2030

ultimo aggiornamento: Ottobre 23, 2023

taglia / iscrizione: 20

risultati primari:

• Frequenza della gravidanza selezionata e degli esiti fetali/neonatali
  Stimare la frequenza di gravidanze selezionate e gli esiti fetali/neonatali fino a 1 anno di età in donne che sono state esposte ad almeno 1 dose di TEGSEDI (Coorte 1) entro 25 settimane prima del concepimento o durante la gravidanza, con la finestra di esposizione di interesse per i principali malformazioni congenite nel primo trimestre e nella coorte di donne incinte non esposte (coorte 2) con diagnosi di amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN) gli esiti della gravidanza includono nati vivi, aborti spontanei, nati morti, aborti elettivi, parto pretermine gli esiti fetali/neonatali comprendono malformazioni congenite maggiori e minori, piccole per l'età gestazionale, ritardo della crescita e sviluppo postnatale
• 10 anni o 12 mesi dopo l'ultimo nato vivo, a seconda di quale evento sia successivo
  Frequenza di complicanze selezionate della gravidanza
  Stimare la frequenza delle complicanze selezionate della gravidanza nelle donne esposte a TEGSEDI (Coorte 1) entro 25 settimane prima del concepimento o durante la gravidanza e nella coorte di donne in gravidanza non esposte (Coorte 2) con diagnosi di hATTR-PN
• 10 anni o 12 mesi dopo l'ultimo nato vivo, a seconda di quale evento sia successivo
  

criterio di inclusione:

Criterio di inclusione:

I pazienti esposti a TEGSEDI (Coorte 1) che soddisfano i seguenti criteri saranno idonei all'ingresso nello studio:

Gravidanze esposte ad almeno 1 dose di TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti il ​​concepimento o durante la gravidanza.
In grado e disposto a fornire il consenso informato.

I pazienti non esposti (Coorte 2) che soddisfano i seguenti criteri saranno idonei per l'ingresso nello studio:

Avere una diagnosi di hATTR-PN durante la gravidanza.
Non essere stati esposti a TEGSEDI nelle 25 settimane precedenti il ​​concepimento o durante la gravidanza.
In grado e disposto a fornire il consenso informato.

criteri di esclusione: criteri:

Nessuna

sponsor: Akcea Therapeutics

contatti: Ionis prodotti farmaceutici, (844) 962-4787, [email protected]

sedi dei centri di prova: Stati Uniti

• Stati Uniti, Virginia Occidentale
  Centro di coordinamento della gravidanza TEGSEDI
  Amy Miller, RPh, PharmD, 877-465-7510, [email protected]