Swiss Cardiac Amyloidosis REgistry (Swiss-CARE)

ID studio #: NCT04776824

condizione: Cardiomiopatia amiloide

stato: reclutamento

L'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR), causata da depositi ventricolari di transtiretina mal ripiegata, provoca una cardiomiopatia infiltrativa, che progredisce da un pronunciato ispessimento della parete miocardica, disfunzione diastolica e sistolica fino allo sviluppo di insufficienza cardiaca terminale. Recentemente sono diventate disponibili opzioni terapeutiche per l’amiloidosi TTR. Tuttavia i costi della terapia sono enormi e gli studi precedenti non sono stati in grado di distinguere tra i pazienti che potrebbero trarre beneficio dal trattamento e quelli che non ne hanno bisogno.

lo studio dei ricercatori mira a determinare i marcatori, valutati mediante il tracciamento delle caratteristiche (FT) con risonanza magnetica cardiaca (CMR) e la mappatura T1 e T2, che potrebbero indicare in modo affidabile la gravità della malattia e potrebbero aiutare a identificare i pazienti che potrebbero trarre beneficio da (in corso) Trattamento di stabilizzazione TTR.

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04776824

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: 22 Febbraio 2001

completamento previsto: 1 Maggio 2031

ultimo aggiornamento: Ottobre 6, 2023

taglia / iscrizione: 300

descrizione dello studio: L'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR), la forma di amiloidosi più comune con coinvolgimento cardiaco, è causata dalla deposizione tissutale di TTR mal ripiegato, una proteina di trasporto per tiroxina e retinolo. La deposizione ventricolare di fibrille amiloidi provoca una cardiomiopatia infiltrativa, che progredisce da un pronunciato ispessimento della parete miocardica, alla disfunzione diastolica e sistolica e infine all'insufficienza cardiaca cronica.

Sebbene le opzioni terapeutiche siano ora disponibili, non è chiaro come monitorare la risposta alla terapia e la progressione della malattia. Non sono stati identificati produttori in grado di prevedere l’esito prima dell’inizio della terapia, pertanto la selezione dei pazienti per la terapia rimane impegnativa.

Lo studio dei ricercatori affronterà questi problemi e fornirà dati CMR valutati sistematicamente prima e nel corso di 18 mesi dopo l'inizio della terapia. Il follow-up clinico e di laboratorio verrà effettuato ogni 3-6 mesi. Lo studio dei ricercatori si basa su una raccolta aperta, non controllata e strutturata di dati retrospettivi e prospettici di tutti i pazienti con diagnosi di amiloidosi presso l'Inselspital Berna con l'obiettivo di seguire i pazienti sottoposti a terapia.

I ricercatori ipotizzano che il tracciamento delle caratteristiche della CMR (FT) e le misure della mappatura di T1 e T2, come il volume extracellulare (ECV), possano correlarsi meglio con la gravità della malattia e aiutare a identificare i pazienti che probabilmente trarranno beneficio dalla terapia stabilizzante (in corso) di TTR. Oltre alle valutazioni CMR standard, i ricercatori utilizzeranno il monitoraggio delle caratteristiche CMR per quantificare la funzione miocardica globale e regionale. Il FT ha dimostrato di essere un eccellente predittore in varie cardiomiopatie.

Lo studio proposto valuterà il potenziale della CMR per identificare i pazienti che potrebbero trarre beneficio dalla terapia, monitorare la risposta al trattamento e bilanciare il beneficio del singolo paziente e il costo dell’assistenza sanitaria.

risultati primari:

• Funzione LV (ventricolo sinistro) e RV (ventricolo destro) valutate mediante il monitoraggio delle caratteristiche CMR come predittore di MACE (evento cardiaco avverso maggiore)
  Le misurazioni della deformazione globale e regionale longitudinale (%), circonferenziale (%) e radiale (%) vengono utilizzate per quantificare la funzione VS e RV prima e dopo l'inizio della terapia. I MACE sono definiti come l’insieme di tachicardia ventricolare sostenuta, ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e morte per tutte le cause.
• 5 anni
  Caratterizzazione dei tessuti LV e RV valutata mediante mappatura T1 e T2 come predittore di MACE
  Le caratteristiche globali e regionali dei tessuti vengono valutate mediante mappatura T1 e T2 ripetitiva (tempo T1 e T2 globale e regionale (ms)) prima e durante la terapia. I MACE sono definiti come l’insieme dei principali endpoint cardiovascolari sopra elencati.
• 5 anni
  Potenziamento tardivo del gadolinio come predittore di MACE
  Il tessuto miocardico globale e regionale è caratterizzato dall'applicazione del mezzo di contrasto gadolinio. La presenza e l'entità (% e massa totale (g)) dell'enhancement tardivo del gadolinio vengono valutate come predittore di MACE.
• 5 anni
  Volume extracellulare (ECV) come predittore di MACE
  L'ECV (%) come marcatore del rimodellamento del tessuto miocardico viene calcolato dalla mappatura T1 nativa e post-contrasto e dall'ematocrito prima e durante la terapia.
• 5 anni
  

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Incapacità di prestare il consenso o esistenza di un rifiuto orale scritto o documentato da parte dell'interessato.<18 anni di età

sponsor: Insel Gruppe AG, Ospedale universitario di Berna

contatti: Christoph Gräni, MD, PhD, +41 31 632 4508, [email protected]

investigatori: Christoph Gräni, MD, PhD, Dipartimento di Cardiologia, Ospedale universitario di Berna, Inselspital, Berna

sedi dei centri di prova:

• Svizzera
  Dipartimento di Cardiologia, Ospedale Universitario di Berna, Inselspital, Berna
  Christoph Gräni, prof. + 41316324508, [email protected]