Prevalenza e previsione dell'ATTR nei pazienti ambulatoriali con HFpEF

ID studio #: NCT05577819

condizione: Amiloidosi da transtiretina, insufficienza cardiaca, insufficienza cardiaca, diastolica, amiloidosi

stato: reclutamento

Studi recenti hanno dimostrato che l’amiloidosi da transtiretina (ATTR) può talvolta causare un tipo di insufficienza cardiaca in cui la funzione di pompaggio del cuore è normale, nota anche come insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (HFpEF) o insufficienza cardiaca diastolica. In questo studio diagnostico in un singolo centro, valuteremo l'ATTR nei pazienti con HFpEF al fine di determinare con quale frequenza ciò si verifica e come possiamo prevedere quali pazienti con insufficienza cardiaca potrebbero avere amiloidosi TTR. Il nostro obiettivo è identificare precocemente l’amiloidosi nei pazienti con insufficienza cardiaca in modo che possano iniziare il trattamento.

intervento: Scintigrafia con 99mTc-pirofosfato

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05577819

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: Ottobre 2, 2020

completamento previsto: Dicembre 31, 2024

ultimo aggiornamento: Ottobre 19, 2023

fase di sviluppo: Non Applicabile

taglia / iscrizione: 515

descrizione dello studio: I pazienti di età pari o superiore a 65 anni con HFpEF saranno arruolati per partecipare a questo studio basato sugli eventi in un singolo centro (scansione nucleare positiva dell'amiloide nota anche come scansione SPECT con 99mTc-pirofosfato).

Durante la singola visita dello studio si otterrà:

Scansione SPECT con 99mTc-pirofosfato
Raccolta di campioni di sangue e DNA (opzionale).
Questionari sui sintomi di neuropatia, tunnel carpale, fragilità e insufficienza cardiaca e su come possono influenzare la qualità della vita
Test del cammino di 6 minuti
ECG (elettrocardiogramma)
ecocardiogramma

Le cartelle cliniche elettroniche saranno riviste per un massimo di 5 anni al fine di determinare il ricovero in ospedale e la sopravvivenza dei partecipanti allo studio. Gli esiti clinici di interesse includono un endpoint combinato di giorni di vita fuori dall'ospedale derivanti da ricoveri per insufficienza cardiaca a uno e cinque anni, presenza di neuropatia autonomica, presenza di sindrome del tunnel carpale, presenza di polineuropatia. Inoltre, anche gli endpoint clinici individuali sono endpoint di interesse.

I risultati di questo studio verranno utilizzati per determinare la frequenza con cui i pazienti con insufficienza cardiaca presentano amiloidosi da transtiretina nel cuore e per comprendere meglio i loro sintomi. Ci auguriamo che una migliore comprensione dell'amiloidosi da transtiretina nei pazienti con insufficienza cardiaca ci aiuterà a identificare i pazienti affetti in modo che possano ricevere un trattamento.

risultati primari:

• Diagnosi di ATTR positivo alla scansione con 99mTc-pirofosfato
  Una malattia cardiaca in cui le proteine ​​mal ripiegate si aggregano nella fibrilla amiloide e si depositano a livello interstiziale, causando disfunzione diastolica e insufficienza cardiaca
• Giorno 1 (giorno della visita di studio)
  

risultati secondari:

• Classificazione delle funzioni della New York Heart Association
  Giorno 1 (giorno della visita di studio)
• Impatto dello scompenso cardiaco valutato dal questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
  Giorno 1 (giorno della visita di studio)
• Capacità di esercizio determinata da un test del cammino di 6 minuti
  Giorno 1 (giorno della visita di studio)

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Malattia renale cronica allo stadio terminale in dialisi (CKD stadio 5 definito come eGFR <15 ml/min)
nessuna storia di HFrEF (LVEF <40%) ad eccezione di una LVEF bassa nel contesto di scompenso acuto, RVR AF, ACS/IM, ecc.
Scansione negativa del 99mTc-pirofosfato entro un anno
Impossibile sdraiarsi per 15 minuti per la scansione con pirofosfato 99mTc
Diagnosi nota di amiloidosi
Grave cardiopatia valvolare non corretta (da moderata a grave è considerata esclusiva)

sponsor: Massachusetts General Hospital

contatti: Jason Chen, BS, 617-643-1695, [email protected]

investigatori: Hanna K Gaggin, MD, Massachusetts General Hospital

sedi dei centri di prova:

• Stati Uniti, Massachusetts
  Massachusetts General Hospital
  NurAlima Grandison, BA