N-of-1 per i beta-bloccanti nell'amiloidosi cardiaca

ID studio #: NCT05019027

condizione: Amiloidosi cardiaca, malattie cardiache

stato: reclutamento

Il team di studio genererà dati preliminari sulla possibilità che i pazienti affetti da amiloidosi cardiaca si sentano meglio quando viene interrotta la terapia con i beta-bloccanti. Per raggiungere questo obiettivo, verranno condotte 20 prove N su 1 (on vs. off) e il team di studio intervisterà successivamente i partecipanti per comprendere meglio i loro risultati. Ogni soggetto parteciperà a 2 periodi della durata compresa tra un massimo di 6 settimane ciascuno in base al profilo di salute di ciascun paziente. Coinvolgeremo anche le parti interessate per comprendere l'accettabilità e la fattibilità della deprescrizione degli studi N-di-1. Le prove N-of-1 verranno perfezionate in modo iterativo in tempo reale sulla base del feedback.

intervento: Beta-bloccante

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05019027

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: Gennaio 2024

completamento previsto: Settembre 2025

ultimo aggiornamento: Dicembre 5, 2023

fase di sviluppo: Fase 4

taglia / iscrizione: 16

descrizione dello studio: L'intervento è uno studio in cieco di Fase I dell'intervento comportamentale dell'NIH, che utilizza un disegno di ritiro/inversione crossover a braccio singolo (On ​​[A] vs. Off [B]) con 2 periodi, ciascuno dei quali dura fino a 6 settimane, consentendo down-titolazione e washout. Durante il periodo On (A), i soggetti assumeranno il beta-bloccante, precedentemente prescritto loro dal medico. Durante il periodo Off (B), i beta-bloccanti verranno ridotti della titolazione e successivamente sospesi; ridurremo la dose di beta-bloccante del 50% ogni settimana, indipendentemente dal beta-bloccante assunto, in modo simile a un algoritmo utilizzato in un precedente studio di deprescrizione.

risultati primari:

• La variazione della capacità di esercizio quando si assume beta-bloccante rispetto a quando non lo beta-bloccante, misurata dal consumo di picco di ossigeno (VO2) durante il test da sforzo cardiopolmonare (CPET).
  Comprendere i cambiamenti nella capacità di esercizio tra la fase di accensione e quella di spegnimento tramite un test da sforzo cardiopolmonare di picco del consumo di ossigeno (VO2). Il test da sforzo cardiopolmonare (CPET) misura la produzione di ossigeno respiro per respiro durante l'esercizio limitato dai sintomi su una cyclette o su un tapis roulant. Ciò consente di calcolare il consumo di ossigeno di picco (VO2). Verrà anche calcolata la percentuale di picco VO2 previsto per il peso corporeo.
• Fine del Periodo 1 (Settimana 2, 3, 4, 5 o 6) e del Periodo 2 (Settimana 8, 9, 10, 11 o 12)
  La variazione dello stato di salute riferito dal paziente quando assumeva beta-bloccanti rispetto a quando non assumevano beta-bloccanti, come misurato dal Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12).
  Il questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-12) è un sondaggio sullo stato di salute specifico per l'insufficienza cardiaca. Le domande sono classificate su scale Likert da 5 a 7 punti, dove i punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
• Linea di base; Ogni due settimane, Fine del Periodo 1 (Settimana 2, 3, 4, 5 o 6), Fine del Periodo 2 (Settimana 8, 9, 10, 11 o 12)
  Il cambiamento nella qualità della vita riferita dal paziente quando assumeva beta-bloccanti rispetto a quando non assumevano beta-bloccanti, misurato dalla scala analogica visiva EuroQol-5d.
  Il sistema analogico visivo EuroQol-5D (EQ-5D VAS) indica la salute percepita dal paziente su una scala analogica visiva verticale. La scala va da 0, che indica la salute peggiore, a 100, che indica la salute migliore.
• Linea di base; Fine Periodo 1 (Settimane 2, 3, 4, 5 o 6), Fine Periodo 2 (Settimane 8, 9, 10, 11 o 12)
  

risultati secondari:

• Cambiamento nella qualità della vita riferita dal paziente durante il trattamento con beta-bloccanti, misurata dal Patient-Reported Outcome Measurement Information System-29 (PROMIS-29)
  Linea di base; Settimanale per un massimo di 12 settimane; Fine del Periodo 1 (Settimana 2, 3, 4, 5 o 6), Periodo 2 (Settimana 8, 9, 10, 11 o 12)

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Altra indicazione convincente beta-bloccante

Sintomi di angina
Sindrome coronarica acuta, infarto miocardico o intervento chirurgico di bypass dell'arteria coronaria nei 3 anni precedenti
Aritmia atriale con ricovero per risposta ventricolare rapida, prima di 1 anno
Tachicardia sinusale >100 bpm, aritmia atriale con frequenza ventricolare >90 battiti al minuto, pressione arteriosa sistolica >160 mmHg

Instabilità clinica (gli studi N su 1 sono appropriati solo per condizioni stabili)

Insufficienza cardiaca scompensata
Ricoverato negli ultimi 30 giorni
Modifiche ai farmaci o procedure nei 14 giorni precedenti che potrebbero confondere le osservazioni, a discrezione dello sperimentatore principale
Aspettativa di vita stimata <6 mesi
Demenza moderata-grave o disturbo psichiatrico che preclude il consenso informato
Barriera linguistica che precluderà il consenso informato e la capacità di comprendere le procedure dello studio
Non conformità o incapacità di completare le procedure dello studio
Qualsiasi condizione che, a giudizio del Principal Investigator, renda il paziente non idoneo alla partecipazione allo studio

sponsor: Weill Medical College della Cornell University

contatti: Principessa Osma, BA, 646-962-5910, [email protected]

investigatori: Parag Goyal, MD, MSc, Weill Medical College della Cornell University

sedi dei centri di prova: Stati Uniti

• Stati Uniti, New York
  Weill Cornell Medicine
  Principessa Osma, BA, 646-962-5910, [email protected]