MAGNITUDE: A Phase 3 Study of NTLA-2001 in Participants With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR-CM)

ID studio #: NCT06128629

condizione: Amiloidosi da transtiretina (ATTR) con cardiomiopatia

stato: reclutamento

To evaluate the efficacy and safety of a single dose of NTLA-2001 compared to placebo in participants with ATTR-CM.

intervento: NTLA-2001, Placebo

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06128629

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: Dicembre 13, 2023

completamento previsto: Aprile 2028

ultimo aggiornamento: 15 Febbraio 2024

fase di sviluppo: Fase 3

taglia / iscrizione: 765

descrizione dello studio: This is a multinational, multicenter, double-blind, placebo-controlled study in approximately 765 participants, who will be randomized to receive a single infusion of either NTLA-2001 or placebo.

risultati primari:

• Composite outcome of cardiovascular (CV) mortality and CV events
  
• Maximum study duration is dependent on event rates and is estimated to be at least 18 months and up to 48 months
  

risultati secondari:

• Change in baseline to month 18 in serum TTR
  Riferimento, mese 18
• Change from baseline to month 18 in KCCQ-OS score
  Riferimento, mese 18

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

New York Heart Association (NYHA) Class IV HF
Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed)
Ha l'epatite B, l'epatite C o l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
History of active malignancy within 3 years prior to screening
RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed
Initiation of tafamidis within 6 months prior to study dosing
Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1.73 m^2
Insufficienza epatica
Pressione sanguigna incontrollata
Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study

sponsor: Terapia Intellia

contatti: Responsabile della sperimentazione presso Intellia, 1-857-285-6200, [email protected]

sedi dei centri di prova: United States,New Zealand

• Stati Uniti, Distretto di Columbia
  MedStar Washington Hospital Center – MedStar Heart and Vascular Institute
  
  
• Nuova Zelanda
  Ricerca clinica in Nuova Zelanda
  
  
• Nuova Zelanda
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