Valutazione di un algoritmo basato sulle affermazioni per l'identificazione dell'amiloidosi mediata da transtiretina (ATTR) nelle cartelle cliniche

ID studio #: NCT04569903

condizione: Amiloidosi da transtiretina

stato: Non ancora reclutamento

L'obiettivo principale di questo studio è valutare le prestazioni diagnostiche di un algoritmo nell'identificazione dei pazienti con amiloidosi ATTR.

intervento: Algoritmo informatico per ATTR

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04569903

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: Dicembre 2023

completamento previsto: Febbraio 2024

ultimo aggiornamento: 13 settembre 2023

fase di sviluppo: Non Applicabile

taglia / iscrizione: 100

descrizione dello studio: Una strategia di screening per identificare l’ATTR nell’ampia popolazione di pazienti con una o più manifestazioni comuni di ATTR avrebbe un valore clinico significativo.

Inoltre, nuove terapie ATTR sono state recentemente rese disponibili o sono attualmente in fase di sviluppo in studi clinici in fase avanzata. Poiché si prevede che la diagnosi e il trattamento precoci consentano di ottenere risultati migliori, ciò rende particolarmente importante lo sviluppo e la convalida di un algoritmo diagnostico facilmente implementabile, rapido e abilitato elettronicamente.

È stato sviluppato un algoritmo basato sulle indicazioni mediche e farmaceutiche per identificare potenzialmente i pazienti a rischio di avere ATTR. L'obiettivo di questo studio è valutare la capacità dell'algoritmo di identificare i pazienti con ATTR eseguendo un lavoro clinico diagnostico nei pazienti che l'algoritmo identifica in un ampio set di dati di pazienti a Yale.

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la prestazione diagnostica dell'algoritmo nell'identificazione dei pazienti con amiloidosi ATTR.

L'obiettivo secondario di questo studio è stimare il beneficio clinico dell'algoritmo, misurato dal valore diagnostico aggiunto, ovvero la proporzione o il tasso di pazienti precedentemente non diagnosticati. La prevalenza totale ottenuta sarà valutata e confrontata in modo informale con la prevalenza basata sul rinvio dei pazienti con amiloidosi ATTR a Yale.

risultati primari:

• Prestazioni diagnostiche dell'algoritmo nell'identificazione dei pazienti con amiloidosi ATTR
  Verranno esplorate le potenziali soglie per definire la positività diagnostica sulla base dei punteggi algoritmici calcolati e il corrispondente valore predittivo positivo (PPV) servirà da indicatore per la prestazione diagnostica. I valori predittivi negativi (NPV) possono essere esplorati se la distribuzione effettiva dei dati del punteggio lo consente.
• 2 anni
  

risultati secondari:

• Proporzione di pazienti diagnosticati
  2 anni

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

I pazienti che hanno rinunciato alla ricerca nel sistema Epic saranno completamente esclusi dallo studio
Pazienti in gravidanza o che potrebbero rimanere incinte

sponsor: Università di Yale

contatti: Cinthia S De Freitas, RN, BSN, (203)785-6315, [email protected]

investigatori: Edward Miller, MD,Yale University

sedi dei centri di prova:

• Stati Uniti, Connecticut
  Ospedale di Yale New Haven
  Edward Miller, MD