Effetto della radioterapia sull'amiloidosi cardiaca ATTR: una prova di studio concettuale

ID studio #: NCT03397810

condizione: Cardiomiopatia amiloide

stato: reclutamento

scopo:

L’amiloidosi cardiaca è responsabile di una significativa morbilità associata all’insufficienza cardiaca e comporta una prognosi infausta. Attualmente esistono opzioni terapeutiche molto limitate per questa condizione. La radioterapia è stata utilizzata con successo per trattare l’amiloidosi in altre parti del corpo, tuttavia non è stata sperimentata nell’amiloidosi cardiaca. Pertanto questo studio mira a valutare l'effetto della radioterapia sull'amiloidosi cardiaca, per valutare se può ridurre con successo il carico dei depositi di amiloide nel miocardio, come valutato mediante PET con amiloide 18F.

intervento: radioterapia a basso dosaggio

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT03397810

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: 15 Marzo 2019

completamento previsto: 28 Febbraio 2026

ultimo aggiornamento: 11 Maggio 2021

fase di sviluppo: Non Applicabile

taglia / iscrizione: 36

descrizione dello studio: L'intervento comporterà la somministrazione di radioterapia a fasci esterni (5 frazioni di 2Gy) focalizzata sul cuore.

Le misurazioni dell'effetto saranno valutate a 12 settimane da:

PET amiloide MRI cardiaca con somministrazione di gadolinio ed ultrasuoni Un campione di sangue venoso (biomarcatori cardiaci) Valutazioni della qualità della vita

risultati primari:

• Valutazione del grado di amiloide
  Valutare il cambiamento intra-individuale in una misura quantitativa dei depositi di amiloide sul SUVR di 18F-amiloide (rapporto di valore di assorbimento standard) tra scansioni PET di amiloide prima e dopo RT a basso dosaggio
• 12 settimane
  

risultati secondari:

• Sicurezza ed eventi avversi associati alla RT cardiaca a basso dosaggio
  6 mesi
• Modificazione della deformazione longitudinale globale ecocardiografica
  6 mesi
• Modificazione dei volumi extracellulari della MRI e dei valori T1
  12 settimane
• Modificazione dei biomarcatori cardiaci (livelli ematici di troponina T e BNP ultrasensibili) caratteristiche dell'amiloidosi cardiaca
  6 mesi
• Modificazione della qualità della vita
  6 mesi

criterio di inclusione:

Criterio di inclusione:

Età >65 anni
Dispnea da sforzo (NYHA II o superiore).
Enzimi cardiaci stabili ed elevati (troponina T ultra sensibile > 14 ng/L su campioni consecutivi o BNP > 100 pg/mL)
Una scintigrafia cardiaca positiva con 99mTc-DPD (grado 2 e 3) che suggerisce un'ATTR o un'amiloidosi wt.
Ulteriori immagini sono compatibili anche con l'amiloidosi cardiaca (ecografia cardiaca che mostra il gradiente di deformazione longitudinale dal basale all'apice e risonanza magnetica con valore T1 elevato o volume extracellulare).
Rispetto del consenso informato attestato dalla sua firma.
Imaging basale positivo con 18F-Florbetapir, valutato visivamente e quantitativamente mediante un rapporto tessuto/fondo > 1.45

criteri di esclusione: criteri:

Immunoelettroforesi delle proteine ​​sieriche positiva con gammapatia monoclonale.
Precedente radioterapia a fasci esterni compreso il torace.
claustrofobia
Presenza di dispositivi interni non compatibili con la RM
Velocità di filtrazione glomerulare della creatinina < 30 ml/min
Malattia oncologica (escluso il cancro della pelle) attiva o in remissione da meno di 5 anni

sponsor: Philippe Mayer

contatti: René Nkoulou, Dott., +41 22 37 27 196, [email protected]

sedi dei centri di prova:

• Svizzera
  Ospedale universitario di Ginevra
  René Nkoulou, Dott., [email protected]