Individuazione precoce dell'amiloidosi cardiaca

ID studio #: NCT05010980

condizione: Amiloidosi, stenosi della valvola aortica

stato: reclutamento

scopo:

A causa della mancanza di opzioni terapeutiche, la diagnosi di amiloidosi cardiaca (wt)-ATTR è stata per lungo tempo messa in ombra da altre malattie e pertanto è stata, o viene tuttora, spesso diagnosticata con notevole ritardo.

Lo scopo dello studio è stimare la prevalenza dell'amiloidosi cardiaca tra i pazienti con stenosi della valvola aortica (AS) da lieve a moderata.

Verrà inoltre sviluppato un algoritmo di screening basato su parametri ecocardiografici, per facilitare la diagnosi precoce dell'amiloidosi cardiaca.

intervento: CMR, scintigrafia

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05010980

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: 1 Agosto 2021

completamento previsto: Settembre 2023

ultimo aggiornamento: Ottobre 31, 2022

taglia / iscrizione: 400

descrizione dello studio: A causa della mancanza di opzioni terapeutiche, la diagnosi di amiloidosi cardiaca (wt)-ATTR è stata per lungo tempo messa in ombra da altre malattie e pertanto è stata, o viene tuttora, spesso diagnosticata con notevole ritardo. Da un lato si presupponeva che il numero di casi fosse significativamente inferiore rispetto a quanto dimostrato dagli studi più recenti e dall'altro fino all'introduzione di nuovi agenti terapeutici non era disponibile alcuna opzione terapeutica approvata, per cui la diagnosi corrispondente non era possibile. non comporta alcuna conseguenza terapeutica.

La situazione è cambiata radicalmente negli ultimi anni. Ad esempio, le analisi dei pazienti sottoposti a sostituzione interventistica della valvola aortica (TAVI) a seguito di AS di alto grado hanno dimostrato amiloidosi cardiaca fino al 16% di questi pazienti. Particolarmente colpiti sono i pazienti con AS (paradossale) a basso flusso e basso gradiente (lflg), caratterizzata ecocardiograficamente da un basso indice di gittata sistolica (SVI). Alla luce di questi dati, recenti pubblicazioni raccomandano l’uso di un basso SVI, insieme ai criteri ECG (basso indice di Sokolow-Lyon) relativi alla massa miocardica ventricolare sinistra determinata ecocardiograficamente (SLI/LVM) come strumento di screening per la presenza di amiloidosi. nella popolazione di pazienti con stenosi della valvola aortica di alto grado.

Nei pazienti con SA da lieve a moderata, la prevalenza dell’amiloidosi e la validità di questi metodi non sono state ancora chiarite. Tuttavia, la loro identificazione sarebbe di particolare interesse, soprattutto in vista delle nuove opzioni terapeutiche, poiché con i moderni metodi terapeutici è possibile migliorare la prognosi solo se la diagnosi viene fatta precocemente.

Quando si sospetta l’amiloidosi cardiaca, nella pratica clinica vengono attualmente utilizzate tre procedure

biopsia miocardica (BX)
risonanza magnetica cardiaca (CMR)
scintigrafia con fosfati 99mTc come tracciante (scintigrafia)

La biopsia miocardica non è adatta come metodo di screening ampio a causa dei costi, degli sforzi e della fattibilità limitata nei centri designati. È piuttosto un gold standard per confermare risultati non conclusivi o per ulteriori diagnosi differenziali o valutazioni prognostiche.

La scintigrafia e la RMC sono metodi consolidati e regolarmente utilizzati per l'individuazione dell'amiloidosi cardiaca.

La scintigrafia è un esame economicamente vantaggioso che può essere eseguito in regime ambulatoriale con una bassa esposizione alle radiazioni e un'elevata sensibilità e specificità per l'individuazione dell'amiloidosi cardiaca (ATTR), soprattutto in pazienti (ancora) asintomatici. La scintigrafia è già raccomandata per lo screening dell'amiloidosi ATTR. Oltre alla scintigrafia, la CMR offre anche una buona sensibilità (80%) e specificità (94%) per la diagnosi dell'amiloidosi cardiaca, la CMR offre anche il vantaggio di una diagnosi differenziale cardiaca completa con possibile esclusione dell'amiloidosi. Può essere eseguita anche in regime ambulatoriale, non richiede una procedura radioterapia e può diagnosticare l'amiloidosi cardiaca con elevata riproducibilità, sia con che senza mezzo di contrasto. Quale degli ultimi due esami sia più adatto per lo screening dell’amiloidosi non è stato stabilito in modo definitivo. Sebbene la RMC e la scintigrafia siano regolarmente utilizzate per lo screening dell'amiloidosi, non è ancora noto quale dei due esami sia più adatto.

Lo scopo dello studio è stimare la prevalenza dell'amiloidosi cardiaca nella SA da lieve a moderata.

Inoltre, dovrebbe essere sviluppato un algoritmo di screening basato su parametri ecocardiografici, per facilitare la diagnosi precoce dell’amiloidosi cardiaca: ciò consentirebbe un inizio precoce della terapia e quindi un migliore successo terapeutico nei pazienti con amiloidosi cardiaca. Di conseguenza, ci si potrebbe aspettare una migliore qualità di vita e una sopravvivenza prolungata di questi pazienti gravemente colpiti. Inoltre, la valutazione delle indagini di follow-up dovrebbe chiarire se i pazienti con amiloidosi cardiaca soffrono di una progressione più rapida della loro AS rispetto a quelli senza amiloidosi.

Un confronto tra le modalità di imaging (CMR e SZG) fornirà indizi per un'ulteriore delineazione dell'indicazione. di questi al fine di sviluppare algoritmi diagnostici mirati e quanto più efficienti possibile.

risultati primari:

• prevalenza dell’amiloidosi cardiaca nella SA da lieve a moderata
  stima della prevalenza dell’amiloidosi cardiaca
• fino a due anni
  

risultati secondari:

• frequenza di progressione più rapida della SA nei pazienti con amiloidosi cardiaca rispetto a quelli senza
  fino a due anni

criterio di inclusione:

Criteri di inclusione [retrospettivo/prospettivo]:

Età> 65 anni
Pazienti che soddisfano almeno 3 dei seguenti 4 criteri basati sull'esame ecografico cardiaco, che comporta l'indicazione clinica per CMR e scintigrafia
Evidenza di una stenosi della valvola aortica, definita come area di apertura in base all'integrale velocità-tempo (VTI) < 2 cm2
Ipertrofia del setto interventricolare (IVS) > 11 mm
Indice di volume sistolico ridotto (SVI) valutato ecocardiograficamente (< 35 ml/m2)
Rapporto ridotto tra i segnali elettrici del cuore (nell'ECG) e la massa del muscolo cardiaco (< 1.6 *10-2 mV/g/m2)

criteri di esclusione: criteri:

Pazienti incapaci di dare il consenso,
Età <65 anni
pazienti che non hanno dato il loro consenso scritto

sponsor: Università Heinrich Heine, Duesseldorf

contatti: Ralf Westenfeld, medico, 0049211 8118800, [email protected]

investigatori: Ralf Westenfeld, MD, Divisione. Di Cardiologia, Malattia Polmonare E Medicina Vascolare

sedi dei centri di prova:

• Germania
  Divisione di Cardiologia, Malattie Polmonari e Medicina Vascolare
  Ralf Westenfeld, medico, 00492118118800, [email protected]