Midollo osseo e trapianto di rene per pazienti con malattie renali croniche e malattie del sangue

ID studio #: NCT01758042

condizione: Malattia renale cronica, leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia linfoblastica acuta (LLA), leucemia mieloide cronica (LMC), leucemia linfocitica cronica (LLC), linfoma non Hodgkin (NHL), malattia di Hodgkin, mieloma multiplo, sindrome mielodisplastica (MDS) ), Anemia aplastica, Amiloidosi AL, Anemia di Diamond Blackfan, Mielofibrosi, Malattia mieloproliferativa, Anemia falciforme, Malattie autoimmuni, Talassemia

stato: reclutamento

scopo:

Lo scopo principale di questo studio è esaminare l'esito di un trapianto combinato di midollo osseo e rene da un donatore imparentato parzialmente compatibile (aploidentico o "haplo"). Questo è uno studio pilota, ti viene chiesto di partecipare perché soffri di una malattia del sangue e di una malattia renale. Lo scopo del trapianto combinato è trattare sia la malattia del sangue sottostante che la malattia renale. Ci aspettiamo che circa 10 persone partecipino a questo studio.

Inoltre, poiché la stessa persona che dona il rene donerà anche il midollo osseo, potrebbe esserci una minore possibilità di rigetto renale e una minore necessità di uso a lungo termine di farmaci antirigetto.

Tradizionalmente, per preparare il corpo di un soggetto al trapianto di midollo osseo vengono utilizzati farmaci molto potenti per il trattamento del cancro (chemioterapia) e radiazioni. Ciò è associato ad un alto rischio di complicanze gravi, anche in soggetti senza malattie renali. Questa terapia può essere tossica per il fegato, i polmoni, le mucose e l'intestino. Inoltre, si ritiene che la terapia standard possa essere associata a un rischio più elevato di una complicanza chiamata malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), in cui le nuove cellule del donatore attaccano il corpo normale del ricevente. Recentemente sono stati impiegati regimi di chemioterapia e radioterapia meno intensi (chiamati regimi di intensità ridotta) che causano meno lesioni e GVHD ai pazienti e, quindi, hanno consentito ai pazienti più anziani e meno sani di sottoporsi a trapianto di midollo osseo. In questo studio verrà utilizzato un regime di chemioterapia e radioterapia a intensità ridotta con l'intento di produrre meno tossicità rispetto alla terapia standard.

La terapia tipica a seguito di un trapianto di rene standard comprende molteplici farmaci per tutta la vita che mirano a impedire che il corpo del ricevente attacchi o rigetti il ​​rene donato. Questi sono chiamati farmaci immunosoppressori e agiscono “calmando” il sistema immunitario del ricevente per consentire al rene donato di funzionare correttamente. Uno degli obiettivi del nostro studio è ridurre la durata dell'assunzione di farmaci immunosoppressori dopo il trapianto di rene, poiché il trapianto di midollo osseo ti fornirà il sistema immunitario del donatore che non dovrebbe attaccare il rene del donatore.

intervento: Midollo osseo/rene aploidentici

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT01758042

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: novembre 2012

completamento previsto: Luglio 2027

ultimo aggiornamento: 15 Marzo 2023

fase di sviluppo: Non Applicabile

taglia / iscrizione: 10

risultati primari:

• Numero di pazienti che muoiono per complicazioni legate al trattamento.
  Valutare la sicurezza del trapianto aploidentico combinato di midollo osseo e rene come mortalità correlata al trattamento misurata.
• 100 giorni e 1 anno dopo il trapianto
  

risultati secondari:

• Numero di pazienti con rigetto acuto e ritardato del trapianto renale
  2 anni dopo il trapianto

criterio di inclusione:

Criterio di inclusione:

Pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni
Disturbo ematologico sottostante potenzialmente curabile con il trapianto allogenico di midollo osseo. Ciò include, ma non è limitato a: leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia linfoblastica acuta (LLA), leucemia mieloide cronica (LMC), leucemia linfocitica cronica (LLC), linfoma non Hodgkin (NHL), linfoma di Hodgkin, mieloma multiplo (MM), sindrome mielodisplastica (MDS), amiloidosi AL, anemia di Diamond Blackfan, mielofibrosi o altre malattie mieloproliferative, anemia falciforme e talassemia.
Esistenza di un parente di primo grado aploidentico che supera le valutazioni standard dei donatori per la donazione di midollo osseo e rene
LVEF > 40% misurata mediante ecocardiografia o MUGA
FEV1, FVC e DLCO > 50% del previsto misurato con PFT standard
Bilirubina totale < 2.0 (a meno che non venga fatta la diagnosi di Gilbert o emolisi) e AST, ALT, fosfatasi alcalina tutti < 5 volte il limite superiore della norma degli istituti
Compatibilità ABO nella direzione dell'ospite rispetto all'innesto
Uomini e donne con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo affidabile durante il trattamento e le donne devono farlo per un periodo di 1 anno dopo il trapianto.
I partecipanti devono essere in dialisi o avere una CrCl stimata o misurata < 35 ml/min
Aspettativa di vita superiore a sei mesi.
Capacità del destinatario di comprendere e fornire il consenso informato

criteri di esclusione: criteri:

Infezione grave attiva
Partecipazione ad altri usi di farmaci sperimentali al momento dell'arruolamento
Controindicazione alla terapia con uno qualsiasi degli agenti proposti (p. es., storia di allergia al siero di coniglio in ATG)
Positività sierologica per positività HIV, HCV o HbsAg
Incompatibilità del gruppo sanguigno ABO nella direzione ospite-vs-trapianto
Infezione grave attiva

sponsor: Massachusetts General Hospital

contatti: Yi-Bin A Chen, MD, 617-724-1124, [email protected]

investigatori: Yi-Bin A Chen, MD, direttore della ricerca clinica, programma di trapianto di midollo osseo del Massachusetts General Hospital

sedi dei centri di prova:

• Stati Uniti, Massachusetts
  Massachusetts General Hospital
  Yi-Bin A Chen, medico, 617-724-1124, [email protected]