Stenosi aortica e amiloidosi cardiaca

ID studio #: NCT06129331

condizione: Amiloidosi cardiaca, stenosi aortica

stato: reclutamento

The dual pathology of aortic stenosis (AS) and cardiac amyloidosis (CA) is increasingly recognized. Even tough efforts have been undertaken to bring cohorts together, the largest cohort of AS-ATTR to date is <50 patients. It is the aim of the present international, multi-center registry to collect ~300 patients with AS-CA creating a big enough cohort to allow thorough characterization of this condition
valutazione degli esiti clinici a lungo termine dell’AS-CA
valutazione dell’efficacia del trattamento specifico per l’amiloide in aggiunta alla sostituzione della valvola

intervento: Trattamento specifico per l'amiloide, Nessun trattamento specifico per l'amiloide

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06129331

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: 1 Marzo 2023

completamento previsto: Dicembre 31, 2024

ultimo aggiornamento: 13 Novembre 2023

taglia / iscrizione: 300

descrizione dello studio: La stenosi aortica calcifica (AS) e l'amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR) sono entrambe condizioni che colpiscono comunemente gli anziani. La scintigrafia ossea utilizzando traccianti amiloide-avidi (acido 99mTc-3,3-difosfono-1,2-propanodicarbossilico, DPD; pirofosfato 99mTc; o 99mTc-idrossimetilene difosfonato) rappresenta la modalità di imaging chiave per la diagnosi ATTR non invasiva. Studi recenti hanno utilizzato questa tecnologia per lo screening dei pazienti con AS e hanno dimostrato che AS e ATTR possono coesistere nell'8-16%. Questo valore è sostanzialmente più elevato rispetto a quello dei pazienti non cardiaci sottoposti a scintigrafia ossea (intervallo 1-3% negli individui >80 anni), che è considerato l'approccio più accurato per stimare la prevalenza dell'ATTR nella popolazione generale. Sebbene il duplice onere di AS e ATTR possa suggerire implicazioni prognostiche avverse, è stato dimostrato che i pazienti con AS-ATTR e i pazienti con AS solitaria beneficiano equamente della sostituzione transcatetere della valvola aortica (TAVR) con tassi di sopravvivenza a 1 e 2 anni comparabili. Tuttavia, mancano ancora dati sui risultati a lungo termine.

Con l’aumento del riconoscimento e del trattamento valvolare dell’AS-ATTR, il decorso della malattia dopo la TAVR diventa una questione chiave. I nostri dati suggeriscono un rimodellamento significativamente diverso tra AS solitario e AS-ATTR, con quest'ultimo trasformato in un fenotipo di cardiomiopatia "lone-ATTR" a un anno post-TAVR. Sono ora disponibili nuovi trattamenti specifici per ATTR, che potrebbero migliorare ulteriormente la prognosi dell’AS-ATTR oltre alla sostituzione valvolare. Tuttavia, i pazienti con AS significativa non sono stati inclusi nello studio ATTR-ACT e l’efficacia del trattamento in questa popolazione di pazienti rimane quindi poco chiara. Inoltre, nonostante l’aumento dello screening ATTR a livello globale, il numero di casi di AS-ATTR duale dei singoli centri è ancora basso.

Il presente studio multicentrico internazionale è quindi progettato per fornire una caratterizzazione dettagliata della doppia AS-ATTR, fornire informazioni sugli esiti clinici a lungo termine e valutare l’effetto del trattamento specifico per ATTR.

risultati primari:

• Fenotipizzazione dell'AS con infiltrazione di ATTR "precoce" (DPD grado 1) rispetto alla cardiomiopatia ATTR "avanzata" (DPD grado 2/3)
  I pazienti con doppia patologia con DPD di grado 1 saranno confrontati con quelli con DPD di grado 2/3 per quanto riguarda i sintomi (classe funzionale della New York Heart Association), la capacità funzionale (distanza percorsa in 6 minuti), i biomarcatori (NT-proBNP e alta sensibilità troponina) e marcatori di imaging sull'ecocardiografia transtoracica (ad esempio, frazione di eiezione ventricolare sinistra, deformazione longitudinale globale, indice del volume sistolico, massa ventricolare sinistra). Le differenze tra i gruppi per tutte queste variabili saranno analizzate con il test della somma dei ranghi di Wilcoxon.
• 0 mesi
  Tutte causano mortalità nell’AS-CA con o senza trattamento specifico per l’AC
  Mortalità per tutte le cause analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC
• 60 mesi
  Ospedalizzazione per insufficienza cardiaca in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA
  Ospedalizzazione per insufficienza cardiaca analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA
• 60 mesi
  Mortalità cardiovascolare nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC
  Mortalità cardiovascolare analizzata mediante analisi di regressione di Cox e stime di Kaplan Meier nell'AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC
• 60 mesi
  

risultati secondari:

• Storia naturale dell'AS-ATTR dopo la sostituzione della valvola
  60 mesi
• Composito di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e/o morte in AS-CA con o senza trattamento specifico per CA
  60 mesi
• Tasso di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca negli AS-CA con o senza trattamento specifico per l'AC
  36 mesi

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Pazienti senza AS significativa (AS meno che moderata)
Pazienti con altri sottotipi di amiloidosi cardiaca (p. es., catene leggere)

sponsor: Università medica di Vienna

sedi dei centri di prova: Austria, Regno Unito

• Austria
  Università medica di Vienna
  Christian Nitsche, MD, PhD, 01 40400 46142, [email protected]
  
  
• Regno Unito
  University College London
  Thomas Treibel, MD, PhD, 020 3386 9000, [email protected]