Analisi di campioni di stenosi della colonna lombare per l'identificazione dell'amiloidosi cardiaca con transtiretina

ID studio #: NCT06034405

condizione: Stenosi spinale lombare, amiloidosi cardiaca, amiloidosi ATTR wild type, mutazione del gene ATTR, amiloidosi ATTRV122I, cardiomiopatia ipertrofica

stato: Non ancora reclutamento

Obiettivo primario:

Identificare gli anziani affetti da amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CA) precocemente nel corso della malattia, nel momento in cui le terapie modificanti la malattia sono più efficaci.

Gli obiettivi specifici di questa indagine epidemiologica includono:

Identificare i soggetti con precedente intervento chirurgico per stenosi spinale lombare (LSS) che presentano evidenza di depositi di amiloide transtiretina (TTR) nei campioni spinali e potrebbero essere a rischio di amiloidosi cardiaca ATTR.
Valutare l'ATTR-CA tra i pazienti con TTR localizzato nel tessuto spinale.

Lo studio esplorerà anche quanto segue:

La prevalenza dell'amiloide nei campioni di stenosi spinale lombare mediante colorazione Rosso Congo.
La prevalenza dei depositi di TTR tra i soggetti con amiloide determinata mediante spettrometria di massa.
Valutazione di una nuova tecnica di intelligenza artificiale in grado di identificare istologicamente l'amiloide con la colorazione H&E standard.
Differenza nella prevalenza di ATTR-CA tra soggetti con TTR e depositi di amiloide indeterminati nella colonna vertebrale del soggetto mediante captazione miocardica della scansione con tecnezio pirofosfato (Tc99-PYP).

intervento: Scansione Tc99-PYP o Tc99-HDMP

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT06034405

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: Settembre 2023

completamento previsto: Maggio 2028

ultimo aggiornamento: 14 settembre 2023

taglia / iscrizione: 1663

descrizione dello studio: Si tratta di uno studio di coorte multicentrico e prospettico volto a facilitare l'identificazione di soggetti affetti da ATTR-CA. Gli investigatori identificheranno i soggetti con precedente intervento chirurgico LSS che presentano prove di depositi di amiloide TTR nei campioni spinali. I soggetti con TTR localizzato nel tessuto spinale saranno invitati a una visita in loco e valutati per la presenza di manifestazioni cliniche di amiloidosi cardiaca ATTR (ATTR-CA).

I soggetti verranno sottoposti a scintigrafia nucleare, test genetico TTR, valutazione clinica, elettrocardiogramma ed ecocardiogramma. Verranno inoltre somministrati questionari sulla qualità della vita. Soggetti che presentano ritenzione miocardica del radiotracciante per immagini con un punteggio Perugini pari a 2 (assorbimento pari all'osso) o 3 (assorbimento maggiore dell'osso) e conferma mediante SPECT o SPECT/CT che l'assorbimento è di natura miocardica e non hanno evidenza di le proteine ​​monoclonali verranno diagnosticate con ATTR-CA.

Questo studio sarà condotto in cinque siti di studio: Boston Medical Center, Cedars Sinai Medical Center, Cleveland Clinic, Columbia University Irving Medical Center e Tufts University Medical Center. La Mayo Clinic servirà un nucleo di ricerca patologica per analizzare campioni di colonna vertebrale.

Si prevede che la maggior parte dei soggetti completi tutte le procedure di studio e i questionari in un solo giorno.

Fino a 1663 pazienti saranno autorizzati in questo studio a far esaminare campioni spinali per la presenza di amiloide mediante Congo Red presso il laboratorio principale della Mayo Clinic. Dal gruppo di soggetti con amiloide rilevata (che si prevede sarà il 33%, o almeno 544), i ricercatori prevedono di reclutare 163 partecipanti da sottoporre a fenotipizzazione cardiaca (Tc99m e valutazione cardiaca). Tra i 163 partecipanti sottoposti a fenotipizzazione cardiaca, 98 avranno TTR come proteina precursore identificata mediante spettrometria di massa e 65 avranno una proteina precursore indeterminata mediante spettrometria di massa.

risultati primari:

• Percentuale di soggetti con precedente intervento chirurgico LSS che presentano evidenza di depositi di amiloide TTR nel campione spinale e potrebbero essere a rischio di amiloidosi cardiaca ATTR
  Identificare chi può essere a rischio di amiloidosi cardiaca ATTR. Il ricercatore raccoglierà campioni di legamento giallo spinale e li colorerà con rosso congo e verranno conteggiati coloro che risulteranno positivi per l'amiloide ATTR nel loro campione spinale
• fino a 3 anni
  

risultati secondari:

• Percentuale di soggetti con ATTR-CA tra quelli con TTR localizzato nel tessuto spinale
  fino a 6 anni

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Amiloidosi primaria (AL) o amiloidosi secondaria (AA) confermata.
Amiloidosi TTR nota.
Chirurgia lombare per indicazioni diverse dalla stenosi spinale.
Malignità attiva.
Compromissione dovuta a ictus, infortunio o altro disturbo medico che preclude la partecipazione allo studio.
Demenza invalidante o altra malattia mentale o comportamentale.
Arruolamento in una sperimentazione clinica non approvata per la co-arruolamento.
Peso >350 libbre.
Incapacità o riluttanza a soddisfare i requisiti dello studio.
Residente in casa di cura.
Altro motivo che renderebbe l'argomento inappropriato per l'ingresso in questo studio.

sponsor: Columbia University

contatti: Dott. Matteo S. Maurer, 212-932-4537, [email protected]

investigatori: Mathew S Maurer, MD, Columbia University

sedi dei centri di prova:

• Stati Uniti, California
  Cedars-Sinai Medical Center
  Shruti Shantharam, 310-248-8365, [email protected]
  
  
• Stati Uniti, Massachusetts
  Centro medico Tufts
  Ayan Patel, medico, 617-636-4184, [email protected]
  
  
• Stati Uniti, Massachusetts
  Boston Medical Center Boston
  Frederick Ruberg, medico, 617-638-8771, [email protected]
  
  
• Stati Uniti, Minnesota
  Mayo Clinic
  Ellen McPhail, dottoressa, 507-538-1472, [email protected]
  
  
• Stati Uniti, New York
  Centro medico Irving Columbia University
  Jeffeny DeLosSantos, MHA, 212-932-4537, [email protected]
  
  
• Stati Uniti, Ohio
  Cleveland Clinic
  Mazen Hanna, medico, 216-444-3490, [email protected]