An Extension Study to Assess Long-Term Safety of Eplontersen in Adults With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

ID studio #: NCT05667493

condizione: Cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR CM)

stato: reclutamento

The purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of extended dosing with eplontersen in participants with ATTR-CM.

intervento: Epplonters

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05667493

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: 30 Novembre 2022

completamento previsto: agosto 2029

ultimo aggiornamento: Dicembre 18, 2023

fase di sviluppo: Fase 3

taglia / iscrizione: 1400

descrizione dello studio: This is a multicenter, open-label, Phase 3 study in up to approximately 1400 participants. Eligible participants will receive eplontersen once every 4 weeks for up to 36 months or 6 months after eplontersen is approved and available in the site's country, whichever occurs first. Participants will also receive daily supplemental doses of the recommended daily allowance (RDA) of vitamin A. This study will consist of the following periods: less than or equal to (≤) 10-week screening assessment period, up to 36-month treatment period, and up to 6-month post-treatment evaluation period.

risultati primari:

• Number of Participants With Adverse Events (AE) and Serious Adverse Events (SAE)
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Change From Baseline in Platelet Count
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Change From Baseline in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR)
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Change From Baseline in Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR)
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Change From Baseline in AST
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Change From Baseline in ALT
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Electrocardiogram (ECG) Parameters
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Thyroid-Stimulating Hormone (TSH)
  
• Baseline fino a 36 mesi
  Percentage of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADA)
  
• Baseline fino a 36 mesi
  

risultati secondari:

• Change From Baseline in Transthyretin (TTR) Serum Levels
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in 6-minute Walk Test (6MWT)
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in Short Form Health Survey Questionnaire (SF-36)
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in 5 Level EuroQol - 5 Dimension (EQ-5D-5L)
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in Biomarker: N-terminal prohormone of Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
  Baseline fino a 36 mesi
• Change From Baseline in Biomarker: High Sensitivity Cardiac Troponin T (hs-cTnT)
  Baseline fino a 36 mesi

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Permanently discontinued study drug administration while participating in the Index Study (ION 682884-CS2) or IST (ISIS 420915-CS101 Study).
Have any new condition or worsening of an existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrolment, or which could interfere with the participant participating in or completing the study, including the need for treatment with medications disallowed in the Index Study.

sponsor: Io Pharmaceuticals, Inc.

contatti: Ionis prodotti farmaceutici, (844) 520-3239, [email protected]

sedi dei centri di prova: United States,Australia,Canada,Germany,Greece,Israel,Italy,Portugal,Sweden

• Stati Uniti, Arizona
  Mayo Clinic
  
  
• Stati Uniti, California
  Altman Clinical and Translational Research Institute - Centro per la ricerca clinica
  
  
• Stati Uniti, Colorado
  Ospedale dell'Università del Colorado - Campus medico di Anschutz
  
  
• Stati Uniti, Georgia
  Piemonte Cuore di Fayetteville
  
  
• Stati Uniti, Georgia
  Ospedale Piemonte di Atlanta
  
  
• Stati Uniti, Illinois
  Northwestern University
  
  
• Stati Uniti, Indiana
  Ospedale universitario sanitario dell'Università dell'Indiana
  
  
• Stati Uniti, Maryland
  Università del Maryland Medical Center
  
  
• Stati Uniti, Minnesota
  Mayo Clinic
  
  
• Stati Uniti, Missouri
  Ospedale Barnes-Jewish
  
  
• Stati Uniti, New York
  Associati di cardiologia di Langone dell'Università di New York
  
  
• Stati Uniti, New York
  Centro medico Irving Columbia University
  
  
• Stati Uniti, Oregon
  Università della salute e della scienza dell'Oregon
  
  
• Stati Uniti, Utah
  University of Utah
  
  
• Stati Uniti, Virginia
  Virginia Commonwealth University
  
  
• Australia
  Ospedale di Liverpool
  
  
• Austria
  Medizinische Universität Graz
  
  
• Austria
  Medizinische Universität Innsbruck
  
  
• Belgio
  Ospedale Generale Sint-Jan Bruges-Oostende – Campus Sint-Jan
  
  
• canadese, Alberta
  Università di Calgary
  
  
• Germania
  Ospedale universitario di Münster
  
  
• Germania
  Ospedale universitario del Saarland
  
  
• Grecia
  Ospedale Generale di Atene “Alexandra”
  
  
• Israele
  Centro medico Kaplan
  
  
• Israele
  Campus Sanitario di Rambam
  
  
• Italia
  Azienda Ospedaliero – Universitaria Careggi
  
  
• Italia
  Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  
  
• Portogallo
  Centro Ospedaliero Universitario São João
  
  
• Portogallo
  Ospedale della Senhora da Oliveira
  
  
• Spagna
  Ospedale Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
  
  
• Svezia
  Ospedale universitario Sahlgrenska
  
  
• Svezia
  Infermeria di Skellefteå