Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ALN-TTRSC04 in soggetti sani

ID studio #: NCT05661916

condizione: Amiloidosi mediata dalla transtiretina

stato: reclutamento

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica (PD) e la farmacocinetica (PK) di singole dosi crescenti di ALN-TTRSC04.

intervento: Farmaco: ALN-TTRSC04 Farmaco: Placebo

risultati: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05661916

ultimo aggiornamento: Dicembre 12, 2024

data d'inizio: 2023-01-16

completamento previsto: 2025-09-01

fase di sviluppo: Fase 1

taglia / iscrizione: 180

risultati primari:

• Frequenza degli eventi avversi - Fino a 20 mesi
  

risultati secondari:

• Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di transtiretina (TTR) nel tempo - Fino a 18 mesi
  Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di ALN-TTRSC04 - dal giorno 1 al giorno 4
  Tempo per la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di ALN-TTRSC04 - dal giorno 1 al giorno 4
  Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di ALN-TTRSC04 - dal giorno 1 al giorno 4
  Frazione di ALN-TTRSC04 escreta nelle urine (fe) - Fino al giorno 2
  

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: Presenta una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <90 mL/min/1.73m^2 allo screening.
Presenta livelli di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina diretta superiori al limite superiore della norma (ULN).

sponsor: Alnylam Pharmaceuticalslam

contatti: Alnylam Pharmaceuticalslam, 1-877-ALNYLAM, [email protected]

investigatori: Direttore dello studio: Direttore medico, Alnylam Pharmaceuticals Inc

sedi dei centri di prova:

• Regno Unito
  Linea informativa sulla sperimentazione clinica di Alnylam