Uno studio di fase 1 su 99mTc-p5+14 in volontari sani e pazienti con amiloidosi sistemica AL o ATTR

ID studio #: NCT05951816

condizione: Amiloidosi sistemica

stato: reclutamento

scopo:

Questo studio esaminerà il 99mTc-p5+14, un peptide sintetico reattivo all'amiloide, p5+14, radiomarcato con tecnezio-99m, come radiotracciante per rilevare depositi di paamiloide in pazienti con amiloidosi sistemica associata ad AL o ATTR, in particolare con coinvolgimento cardiaco.

intervento: 99mTc-p5+14 è un peptide reattivo all'amiloide marcato con tecnezio-99m., 99mTc-pirofosfato e 99mtc-p5+14 - un peptide reattivo all'amiloide marcato con tecnezio-99m.

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT05951816

ultimo aggiornamento: Dicembre 28, 2023

data d'inizio: Luglio 2023

completamento previsto: Dicembre 2025

ultimo aggiornamento: Luglio 19, 2023

fase di sviluppo: Fase 1

taglia / iscrizione: 35

descrizione dello studio: La Graduate School of Medicine dell'Università del Tennessee (UTGSM) sta studiando il 99mTc-p5+14, un peptide sintetico reattivo all'amiloide, p5+14, radiomarcato con tecnezio-99m, come radiotracciante per la scintigrafia gamma planare (PGS), emissione di fotone singolo tomografia computerizzata (SPECT) o SPECT con tomografia computerizzata a raggi X (SPECT/CT) per la diagnosi di amiloidosi sistemica, in particolare con coinvolgimento cardiaco. Sulla base dei dati non clinici e dei dati clinici di 124I-p5+14 dello studio AMY1001, il peptide p5+14 lega molti tipi di amiloide umana e viene rapidamente eliminato dal compartimento centrale. Quando radiomarcato con 99mTc, p5+14 può consentire la visualizzazione di tessuti e organi carichi di amiloide mediante imaging SPECT/CT o PGS. Pertanto, questo studio è stato progettato per valutare la dosimetria e la biodistribuzione di 99mTc-p5+14 in pazienti con amiloidosi sistemica rispetto alla biodistribuzione in volontari sani.

risultati primari:

• Misurazione dosimetrica efficace su tutto il corpo
  Dose di radiazioni effettiva su tutto il corpo valutata dall'analisi dell'assorbimento di radioattività organo-specifico nelle immagini planari e SPECT.
• Dall'iscrizione alla fine dello studio passano 8 giorni
  

risultati secondari:

• Misurare l'assorbimento cardiaco della radioattività 99mTc-p5+14 da immagini planari e SPECT/CT rispetto all'assorbimento di 99mTc-PYP
  Dall'iscrizione alla fine dello studio passano 8 giorni
• Misurare l'assorbimento della radioattività 99mTc-p5+14 nei tessuti extracardiaci da immagini planari e SPECT/CT
  Dall'iscrizione alla fine dello studio passano 8 giorni

criterio di inclusione:

Criterio di inclusione:

PARTE 1

Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare allo studio fornendo il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1 - Appendice 1.
Essere maschio o femmina di età superiore ai 18 anni.
Le donne in età fertile (WOCBP) (quelle che non sono state sterilizzate chirurgicamente, non sono in postmenopausa [cioè, hanno avuto l'ultimo periodo mestruale > 2 anni fa senza intervento farmaceutico] e le donne che sono fertili) devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo prima dell'intervento 24 ore prima dell'infusione.
Le WOCBP che non hanno esclusivamente relazioni omosessuali e i partecipanti maschi con partner sessuali femminili che sono WOCBP devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, definiti come l'uso di un preservativo da parte del partner maschile combinato con l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace da parte del partner. partner femminile, per almeno 2.5 giorni dopo l'iniezione di 99mTc-p5+14.
Avere una diagnosi confermata di amiloidosi AL sistemica basata su una conferma istologica con una biopsia contenente depositi di materiale congofilo birifrangente verde mela con biomarcatori organo-specifici aberranti che indicano il coinvolgimento dell'amiloide, esame fisico o studio di imaging.
Avere una diagnosi di amiloidosi cardiaca entro 2 anni dallo screening. PARTE 2

1) Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare allo studio fornendo il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1 - Appendice 1.

2) Essere maschio o femmina di età superiore ai 18 anni. 3) Le donne wocbp (quelle che non sono state sterilizzate chirurgicamente, non sono in postmenopausa [cioè, ultimo periodo mestruale > 2 anni fa senza intervento farmaceutico] e le donne fertili) devono avere un test di gravidanza negativo entro le 24 ore precedenti l'infusione.

4) Le donne WOCBP che non hanno esclusivamente relazioni omosessuali e i partecipanti uomini con partner sessuali donne che sono WOCBP devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, definiti come l'uso del preservativo da parte del partner maschile combinato con l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace dalla compagna, per almeno 2.5 giorni dopo l'iniezione di 99mTc-p5+14.

5) Avere uno dei seguenti:

una diagnosi confermata di amiloidosi AL sistemica, basata sulla conferma istologica di una biopsia cardiaca o extracardiaca contenente depositi di materiale congofilo birifrangente verde mela E parametri di imaging (ECHO o CMR) indicativi di coinvolgimento cardiaco.
una diagnosi confermata di amiloidosi sistemica ATTR, basata sulla conferma istologica di una biopsia cardiaca contenente depositi di materiale birifrangente verde mela, congofilo o biopsia extracardiaca e parametri di imaging (ECHO o CMR o 99mTc-PYP) indicativi di coinvolgimento cardiaco, senza evidenza di catene leggere libere sieriche anomale.

Avere una diagnosi di amiloidosi cardiaca entro 2 anni dallo screening. PARTE 3

Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare allo studio fornendo il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1 - Appendice 1.
Essere maschio o femmina di età superiore ai 18 anni.
Le donne WOCBP (coloro che non sono state sterilizzate chirurgicamente, non sono in postmenopausa [cioè, ultimo periodo mestruale > 2 anni fa senza intervento farmaceutico] e le donne fertili) devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo entro 24 ore prima dell'infusione.
Le WOCBP che non hanno esclusivamente relazioni omosessuali e i partecipanti maschi con partner sessuali femminili che sono WOCBP devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, definiti come l'uso di un preservativo da parte del partner maschile combinato con l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace da parte del partner. partner femminile, per almeno 2.5 giorni dopo l'iniezione di 99mTc-p5+14.
Essere in buona salute generale, come determinato dall'assenza di risultati clinicamente significativi (incluso il diabete mellito di tipo 2) secondo il parere dello sperimentatore dall'analisi dell'anamnesi.
Non ha una diagnosi di amiloidosi né ha un parente di primo o secondo grado (genitore, fratello, figlio, zia, zio, nipote) con amiloidosi familiare confermata o sospetta.

PARTE 4

Comprendere le procedure dello studio e accettare di partecipare allo studio fornendo il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1 - Appendice 1.
Essere maschio o femmina di età superiore ai 18 anni.
Le donne in età fertile (quelle che non sono state sterilizzate chirurgicamente, non sono in postmenopausa [cioè, hanno l'ultimo periodo mestruale > 2 anni fa senza intervento farmaceutico] e le donne che sono fertili) devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo entro le 24 ore precedenti all'infusione.
Le WOCBP che non hanno esclusivamente relazioni omosessuali e i partecipanti maschi con partner sessuali femminili che sono WOCBP devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi adeguati, definiti come l'uso di un preservativo da parte del partner maschile combinato con l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace da parte del partner. partner femminile, per almeno 2.5 giorni dopo l'iniezione di 99mTc-p5+14..
- Ha una diagnosi confermata di amiloidosi sistemica ATTR, basata sulla conferma istologica di una biopsia cardiaca contenente depositi di materiale birifrangente verde mela, materiale congofilo o biopsia extracardiaca e parametri di imaging (ECHO o CMR), o biomarcatori sierici anomali indicativi di coinvolgimento cardiaco, senza evidenza di catene leggere libere sieriche anomale.
Ha una diagnosi di amiloidosi cardiaca entro 2 anni dallo screening.
Ha uno studio di imaging 99mTc-PYP negativo.

criteri di esclusione: criteri:

PARTI 1-4

A causa delle limitazioni annuali della dosimetria, i pazienti che hanno partecipato a un altro protocollo di studio clinico di imaging dell’amiloide in medicina nucleare e hanno ricevuto un’iniezione di tracciante negli ultimi 6 mesi.
È incinta o sta allattando.
È mentalmente o legalmente incapace, ha problemi emotivi significativi al momento dello studio o ha una storia di psicosi.
Ha una nota allergia allo ioduro di potassio.
Ricevere emodialisi o dialisi peritoneale.
Presenta grave claustrofobia o qualsiasi condizione medica che impedisca il completamento del protocollo di imaging.
Ha qualche malattia che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o comportare rischi aggiuntivi per il soggetto.
Ha ricevuto eparina o analoghi dell'eparina (ad es. enoxaparina, dalteparina, fondaparinux) entro sette (7) giorni prima della somministrazione di 99mTc-p5+14.
Hanno ricevuto in precedenza qualsiasi dose di p5+14, in qualsiasi forma.
Avere un intervallo QTc, utilizzando la formula di Bazett (QTcB) >480 ms, misurato entro sei mesi prima dell'arruolamento o valutato prima dell'iniezione.
Avere un AST sierico > 2 volte il limite superiore della norma o 80 UI/L E bilirubina totale > 1.5 volte il limite superiore della norma o 1.8 mg/dL nei sei mesi precedenti l'arruolamento.
Avere un ALT sierico > 2 volte il limite superiore della norma o 64 UI/L E bilirubina totale > 1.5 volte il limite superiore della norma o 1.8 mg/dL nei sei mesi precedenti l'arruolamento.

sponsor: Scuola di specializzazione in medicina dell'Università del Tennessee

contatti: Emily B Martin, dottore di ricerca, 865-305-9533, [email protected]

investigatori: Jonathan S Wall, PhD, Scuola di Medicina dell'Università del Tennessee

sedi dei centri di prova: Stati Uniti

• Stati Uniti, Tennessee
  Scuola di specializzazione in medicina dell'Università del Tennessee
  Emily B Martin, dottore di ricerca, 865-305-9533, [email protected]