Uno studio di sicurezza di coorte non interventistico di pazienti con hATTR-PN

ID studio #: NCT04850105

condizione: Amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia

stato: reclutamento

Questo è uno studio di coorte multinazionale prospettico, non interventistico, a lungo termine, sulla sicurezza di pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia (hATTR-PN). L'obiettivo generale di questo studio è caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di TEGSEDI (inotersen) nei pazienti con hATTR-PN in condizioni del mondo reale.

intervento: Raccolta dati

risultati: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04850105

ultimo aggiornamento: 22 Febbraio 2024

data d'inizio: 21 settembre 2021

completamento previsto: 31 Marzo 2036

ultimo aggiornamento: 15 Febbraio 2024

taglia / iscrizione: 240

descrizione dello studio: Motivazione dello studio:

hATTR-PN è una malattia ereditaria, progressiva e fatale causata dalle proteine ​​transtiretina (TTR) mal ripiegate che si accumulano come fibrille amiloidi prevalentemente nei nervi periferici, nel cuore, nel tratto gastrointestinale e in altri organi. hATTR-PN è una malattia rara e non esistono ampi studi epidemiologici che forniscano in modo affidabile un’indicazione della sua prevalenza. La distribuzione mondiale è diseguale, con tassi più elevati in Portogallo, Giappone, Brasile, Svezia settentrionale e Stati Uniti. Le stime attuali suggeriscono che potrebbero esserci 10,000 pazienti affetti in tutto il mondo.

TEGSEDI (inotersen) è un oligonucleotide antisenso inibitore della sintesi della proteina TTR umana. In Europa e Canada, TEGSEDI è indicato per il trattamento della polineuropatia di Stadio 1 o Stadio 2 in pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR). Negli Stati Uniti, TEGSEDI è indicato per il trattamento della polineuropatia dell’amiloidosi ereditaria mediata da TTR negli adulti. L’efficacia è stata dimostrata nei pazienti con hATTR-PN, come evidenziato da un rallentamento o un’inversione della progressione della malattia.

Domanda di ricerca:

L’obiettivo generale di questo studio è caratterizzare ulteriormente la sicurezza a lungo termine di TEGSEDI nei pazienti con hATTR-PN in condizioni reali.

Popolazione:

Verranno arruolati pazienti in Europa, Stati Uniti e Canada provenienti da centri che gestiscono pazienti con hATTR-PN. Ai medici che partecipano allo studio verrà richiesto di invitare tutti i pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio ad arruolarsi fino alla chiusura del periodo di iscrizione.

risultati primari:

• Ulteriore caratterizzazione della sicurezza a lungo termine di TEGSEDI in pazienti con hATTR-PN in condizioni reali.
  Determinazione del tasso di incidenza della trombocitopenia nei pazienti con hATTR-PN trattati con TEGSEDI (coorte esposta a TEGSEDI) Confronto dei tassi relativi di trombocitopenia nei pazienti con hATTR-PN trattati con TEGSEDI (esposti a TEGSEDI) con i pazienti con hATTR-PN non esposti a TEGSEDI ( TEGSEDI- non esposto)
• 10 anni
  

risultati secondari:

• Descrizione del tasso di incidenza degli eventi avversi di particolare interesse (AESI) nei pazienti esposti a TEGSEDI e non esposti a TEGSEDI.
  10 anni
• Descrizione del tempo di insorgenza degli eventi avversi di particolare interesse (AESI) nei pazienti esposti a TEGSEDI e non esposti a TEGSEDI.
  10 anni

criterio di inclusione:

criteri di esclusione: criteri:

Nessuna

sponsor: Akcea Therapeutics

contatti: Ionis prodotti farmaceutici, (844) 915-5145, [email protected]

sedi dei centri di prova: Stati Uniti, Canada, Germania, Grecia, Italia, Portogallo, Spagna

• Stati Uniti, Alaska
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• Stati Uniti, California
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• Stati Uniti, California
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• Stati Uniti, Illinois
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• Stati Uniti, Indiana
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• Stati Uniti, Kentucky
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• Stati Uniti, Minnesota
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• Stati Uniti, New York
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• Stati Uniti, New York
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• Stati Uniti, Ohio
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• Stati Uniti, Pennsylvania
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• Stati Uniti, Texas
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• Stati Uniti, Virginia
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• Canada
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• Francia
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• Francia, Cedex
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• Francia, Roma
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• Germania
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• Italia
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• Italia
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• Italia, Roma
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• Spagna, Andalusia
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• Spagna, Avenida De Roma
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• Spagna, Barcellona
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• Spagna, Catalogna
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• Spagna, Comunità di Madrid
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• Spagna, Isole Baleari
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