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Con l'editing genetico CRISPR, i trattamenti unici iniziano a decollare per le malattie rare
Nel febbraio dello scorso anno, Doherty - che ora ha circa 65 anni - ha iniziato a manifestare gli stessi primi sintomi respiratori che aveva avuto suo padre. Essendo un appassionato escursionista che ha camminato sull'Himalaya, è stato sorpreso di ritrovarsi senza fiato durante le passeggiate sulle colline locali. I test hanno confermato che Doherty aveva una forma ereditaria di amiloidosi ATTR.
Ma c'era una buona notizia: se a Doherty fosse stato diagnosticato anche un anno prima, per lui non sarebbero state disponibili opzioni di trattamento, una situazione fin troppo comune per oltre 30 milioni di pazienti statunitensi con malattie rare. Ma Gillmore, il medico di Doherty, gli ha offerto la possibilità di partecipare a uno studio clinico in fase iniziale utilizzando CRISPR, un'innovativa terapia di modifica del genoma con il potenziale per curare la sua amiloidosi ATTR in una singola dose.
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