Risultati positivi di fase 1 di AKCEA-TTR-LRx presentati all'incontro annuale della Heart Failure Society of America

Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), una consociata di Ionis Pharmaceuticals, Inc., e Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ha presentato oggi i dati della sperimentazione clinica di fase 1 di AKCEA-TTR-LRx in un poster presentazione alla 23a riunione scientifica annuale della Heart Failure Society of America a Filadelfia, Pennsylvania.

AKCEA-TTR-LRx è un farmaco antisenso sviluppato utilizzando la piattaforma tecnologica proprietaria di Ionis LIgand Conjugated Antisense (LICA). È stato scoperto da Ionis e viene co-sviluppato da Ionis e Akcea. AKCEA-TTR-LRx è progettato per inibire la produzione di transtiretina, o TTR, ed è in fase di studio in pazienti con entrambe le forme ereditarie e selvatiche di amiloidosi TTR o ATTR.

Risultati dello studio di fase 1 AKCEA-TTR-LRx:
L'obiettivo dello studio di fase 1 era valutare gli effetti di AKCEA-TTR-LRx sui livelli di TTR in volontari sani. Nello studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose, a volontari sani è stato somministrato AKCEA-TTR-LRx o placebo tramite una singola iniezione sottocutanea o una volta ogni quattro settimane per 13 settimane seguite da un ulteriore periodo di 13 settimane in cui i pazienti non ha ricevuto cure.

I risultati dello studio di fase 1 mostrano:
• I pazienti che hanno ricevuto iniezioni di 45 mg al mese hanno ottenuto una riduzione media dei livelli di TTR dell'86% alla settimana 13.
• I pazienti che hanno ricevuto iniezioni di 90 mg al mese hanno ottenuto una riduzione media dei livelli di TTR dell'94% alla settimana 13.
• I pazienti che hanno ricevuto una singola iniezione da 120 mg hanno ottenuto una riduzione media del TTR dell'86% alla settimana 4.
• Tutti gli eventi avversi (EA) sono stati lievi ad eccezione di un evento avverso moderato (cefalea).
• Nessun evento avverso ha comportato l'interruzione del dosaggio.
• Non si sono verificati eventi avversi gravi nei pazienti trattati con AKCEA-TTR-LRx.

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