Intellia e Regeneron annunciano dati aggiornati di fase 1 che dimostrano una singola dose di NTLA-2001, una terapia sperimentale CRISPR per l'amiloidosi da transtiretina (ATTR), che ha portato a una riduzione rapida, profonda e prolungata delle proteine ​​che causano malattie | oneAMYLOIDOSISvoice