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Eplontersen ha soddisfatto gli endpoint co-primari e secondari nell'analisi ad interim dello studio di fase III NEURO-TTRansform per la polineuropatia amiloide ereditaria mediata da transtiretina (ATTRv-PN)
I risultati positivi di alto livello dello studio di fase III NEURO-TTRansform in pazienti con polineuropatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTRv-PN) hanno mostrato che AstraZeneca e l'eplontersen di Ionis hanno raggiunto i suoi endpoint co-primari in un'analisi ad interim pianificata a 35 settimane. Nello studio, eplontersen ha raggiunto una variazione statisticamente significativa e clinicamente significativa rispetto al basale per il suo endpoint co-primario di variazione percentuale della concentrazione di transtiretina sierica (TTR), riducendo la produzione di proteina TTR. Eplontersen ha anche raggiunto l'endpoint co-primario di cambiamento rispetto al basale nel punteggio modificato di compromissione della neuropatia +7 (mNIS+7), una misura della progressione della malattia neuropatica, rispetto al gruppo placebo esterno.
Risultati di alto livello hanno mostrato che lo studio ha anche raggiunto il suo endpoint secondario di cambiamento rispetto al basale nel Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) che mostra che il trattamento con eplontersen ha migliorato significativamente la qualità della vita riferita dai pazienti rispetto al gruppo placebo esterno. Nello studio, eplontersen ha dimostrato un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole senza preoccupazioni specifiche.
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