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Eplontersen ha arrestato la progressione della malattia ATTRv-PN e ha migliorato la compromissione della neuropatia e la qualità della vita nello studio di fase 3 per 66 settimane
CARLSBAD, California., 24 aprile 2023 / PRNewswire / - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONI) ha annunciato oggi che lo studio di fase 3 NEURO-TTRansform per AstraZeneca e eplontersen di Ionis in pazienti con polineuropatia amiloide mediata da transtiretina ereditaria (ATTRv-PN) ha raggiunto tutti gli endpoint co-primari e gli endpoint secondari a 66 settimane rispetto a un gruppo placebo esterno. I risultati positivi sono stati presentati oggi in una sessione di scienze emergenti all'incontro annuale 2023 dell'American Academy of Neurology (AAN) a Boston. ATTRv-PN è una malattia debilitante causata dal progressivo accumulo di depositi di amiloide TTR, che causa un progressivo danno ai nervi e porta a insufficienza d'organo e infine alla morte.
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