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L'editing genetico CRISPR riduce la proteina che causa la malattia nell'amiloidosi ereditaria da transtiretina
I risultati dello studio di fase 1 in aperto hanno mostrato che la terapia era sicura, aumentando la possibilità di un trattamento più efficace e più attraente per la malattia progressiva e fatale, in cui l'amiloide si accumula negli organi e nei tessuti del corpo, dove può causare perdita di sensibilità, problemi cardiaci o altri sintomi. L'aspettativa di vita dopo la diagnosi è di circa 12-XNUMX anni. Il trattamento attuale prevede una terapia a lungo termine per stabilizzare la proteina e rallentare la formazione di amiloide o inibire la produzione di proteina TTR degradando il suo mRNA, rallentando così la formazione di amiloide.
La nuova terapia, denominata NTLA-2001, è stata somministrata una volta a sei pazienti a 0.1 mg/kg per metà e 0.3 mg/kg per l'altra metà. Dopo 28 giorni, la concentrazione della proteina TTR nel siero è stata ridotta del 52 percento in quelli che ricevevano la dose più bassa e dell'87 percento in quelli che ricevevano la dose più alta.
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