Alnylam annuncia l'esito positivo della riunione del comitato consultivo della FDA

– Il comitato consultivo sui farmaci cardiovascolari e renali ha votato 9:3 che i benefici di Patisiran superano i rischi nel trattamento della cardiomiopatia dell’amiloidosi ATTR –

– La data di azione prevista per la legge sulle tariffe per gli utenti di farmaci da prescrizione è l’8 ottobre 2023 –

CAMBRIDGE, Massachusetts–(BUSINESS WIRE)–settembre. 13, 2023– Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), azienda leader nel settore delle terapie RNAi, ha annunciato oggi l'esito positivo della riunione del comitato consultivo sui farmaci cardiovascolari e renali (CRDAC) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (sNDA) supplementare per patisiran, una terapia sperimentale con RNAi in fase di sviluppo per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR). Il CRDAC ha votato 9 a 3 affermando che i benefici di patisiran superano i suoi rischi per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi ATTR.

"Siamo grati per l'attenta revisione e discussione del CRDAC e ringraziamo i pazienti, i medici e la comunità di sostenitori che oggi hanno condiviso le loro preziose intuizioni", ha affermato Pushkal Garg, MD, Chief Medical Officer di Alnylam. “L’esito positivo dell’incontro di oggi è supportato dai dati di efficacia e sicurezza osservati nello studio di fase 3 APOLLO-B e rappresenta un altro passo avanti verso l’offerta ai pazienti affetti da cardiomiopatia da amiloidosi ATTR di una nuova opzione terapeutica che affronta la causa sottostante della malattia e ha il potenziale per apportare benefici significativi alla capacità funzionale e alla qualità della vita dei pazienti. Non vediamo l’ora di continuare a collaborare con la FDA mentre completano la revisione del nostro sNDA”.

L'amiloidosi ATTR è una malattia sottodiagnosticata, rapidamente progressiva, debilitante e fatale causata dalle proteine ​​transtiretina (TTR) mal ripiegate, che si accumulano come depositi di amiloide in varie parti del corpo, compreso il cuore, provocando cardiomiopatia e insufficienza cardiaca. Le manifestazioni cardiache associate all'amiloidosi ATTR possono avere un impatto devastante sulla vita dei pazienti e le opzioni terapeutiche oggi sono limitate, con molti pazienti che continuano a progredire o non sono in grado di accedere agli attuali standard di cura.

La decisione positiva del gruppo di esperti indipendenti CRDAC della FDA si è basata su una discussione dei dati a supporto della sNDA per patisiran, che includono risultati positivi dello studio di fase 3 APOLLO-B che dimostrano effetti favorevoli sulla capacità funzionale, sullo stato di salute e sulla qualità del vita nei pazienti affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia rispetto al placebo, misurata rispettivamente mediante il punteggio del 6-Minute Walk Test (6-MWT) e del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overview Summary (KCCQ-OS).

Il CRDAC fornisce alla FDA consulenza e raccomandazioni indipendenti ed esperte sui farmaci commercializzati e sperimentali da utilizzare nel trattamento dei disturbi cardiovascolari e renali. Il voto del CRDAC, pur non essendo vincolante, sarà preso in considerazione dalla FDA quando prenderà la sua decisione in merito alla potenziale indicazione ampliata per patisiran. La FDA ha fissato una data di azione per l’8 ottobre 2023, ai sensi del Prescription Drug User Fee Act.

Il nome consolidato di ONPATTRO è Patisiran^®, approvato dalla FDA per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ATTR ereditaria negli adulti.

ONPATTRO Indicazione e informazioni importanti sulla sicurezza

Indicazione

ONPATTRO è indicato per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina negli adulti.

Importanti informazioni sulla sicurezza

Reazioni correlate all'infusione

In pazienti trattati con ONPATTRO sono state osservate reazioni correlate all'infusione (IRR). In uno studio clinico controllato, il 19% dei pazienti trattati con ONPATTRO ha manifestato IRR, rispetto al 9% dei pazienti trattati con placebo. I sintomi più comuni delle IRR con ONPATTRO sono stati rossore, mal di schiena, nausea, dolore addominale, dispnea e cefalea.

Per ridurre il rischio di IRR, i pazienti devono ricevere una premedicazione con un corticosteroide, paracetamolo e antistaminici (bloccanti H1 e H2) almeno 60 minuti prima dell'infusione di ONPATTRO. Monitorare i pazienti durante l'infusione per segni e sintomi di IRR. Se si verifica una IRR, prendere in considerazione il rallentamento o l'interruzione dell'infusione e l'istituzione di una gestione medica come clinicamente indicato. Se l'infusione viene interrotta, prendere in considerazione la ripresa a una velocità di infusione inferiore solo se i sintomi si sono risolti. In caso di IRR grave o pericolosa per la vita, l'infusione deve essere interrotta e non ripresa.

Livelli sierici ridotti di vitamina A e integrazione consigliata

Il trattamento con ONPATTRO determina una diminuzione dei livelli sierici di vitamina A. Ai pazienti che assumono ONPATTRO si consiglia un'integrazione alla dose giornaliera raccomandata (RDA) di vitamina A. Durante il trattamento con ONPATTRO non devono essere somministrate dosi superiori alla RDA per cercare di raggiungere livelli sierici normali di vitamina A, poiché i livelli sierici non riflettono la vitamina A totale nell'organismo.

I pazienti devono essere indirizzati a un oftalmologo se sviluppano sintomi oculari indicativi di carenza di vitamina A (p. es., cecità notturna).

Reazioni avverse

Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nei pazienti trattati con ONPATTRO sono state infezioni del tratto respiratorio superiore (29%) e reazioni correlate all'infusione (19%).

Per ulteriori informazioni su ONPATTRO, consultare la versione completa degli Stati Uniti Prescrivere informazioni.

A proposito di ONPATTRO^® (partecipante)

ONPATTRO (patisiran) è un farmaco RNAi approvato negli Stati Uniti e in Canada per il trattamento della polineuropatia dell'amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR) negli adulti. ONPATTRO è inoltre approvato nell'Unione Europea, in Svizzera e in Brasile per il trattamento dell'amiloidosi hATTR negli adulti con polineuropatia di stadio 1 o stadio 2 e in Giappone per il trattamento dell'amiloidosi hATTR con polineuropatia. ONPATTRO è un farmaco RNAi somministrato per via endovenosa mirato alla transtiretina (TTR). È progettato per colpire e silenziare l'RNA messaggero TTR, riducendo così la produzione della proteina TTR prima che venga prodotta. La riduzione della proteina patogena porta ad una riduzione dei depositi di amiloide nei tessuti. Patisiran è inoltre in fase di valutazione per il trattamento della cardiomiopatia dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR); la sicurezza e l'efficacia di patisiran in questa indicazione non sono state stabilite o valutate dalla FDA, dall'EMA o da qualsiasi altra autorità sanitaria.

Informazioni sull'amiloidosi ATTR

L'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR) è una malattia sottodiagnosticata, rapidamente progressiva, debilitante e fatale causata dalle proteine ​​transtiretina (TTR) mal ripiegate, che si accumulano come depositi di amiloide in varie parti del corpo, compresi i nervi, il cuore e il tratto gastrointestinale. I pazienti possono presentare polineuropatia, cardiomiopatia o entrambe le manifestazioni della malattia. Esistono due diverse forme di amiloidosi ATTR: l'amiloidosi ATTR ereditaria (hATTR), che è causata da una variante del gene TTR e colpisce circa 50,000 persone in tutto il mondo, e l'amiloidosi ATTR di tipo selvaggio (wtATTR), che si verifica senza una variante del gene TTR e influisce circa 200,000 – 300,000 persone in tutto il mondo.

Informazioni sullo studio di fase 3 APOLLO-B

APOLLO-B è uno studio globale multicentrico di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato e potenziato per valutare gli effetti di patisiran sulla capacità funzionale e sulla qualità della vita in pazienti affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia. Lo studio ha arruolato 360 pazienti adulti affetti da amiloidosi ATTR (ereditaria o wild-type) con cardiomiopatia in 69 centri in 21 paesi. I pazienti sono stati randomizzati 1:1 a ricevere 0.3 mg/kg di patisiran o placebo somministrati per via endovenosa ogni tre settimane per un periodo di trattamento di 12 mesi. Dopo 12 mesi, tutti i pazienti hanno ricevuto patisiran in un periodo di estensione in aperto.

Informazioni sulla tecnologia LNP

Alnylam detiene le licenze per la proprietà intellettuale di Arbutus Biopharma LNP per l'uso in prodotti terapeutici RNAi che utilizzano la tecnologia LNP.

A proposito di RNAi

L'RNAi (interferenza dell'RNA) è un processo cellulare naturale di silenziamento genico che rappresenta oggi una delle frontiere più promettenti e in rapido avanzamento nella biologia e nello sviluppo di farmaci. La sua scoperta è stata annunciata come “un importante passo avanti scientifico che avviene una volta ogni dieci anni circa” ed è stata riconosciuta con l’assegnazione del Premio Nobel 2006 per la Fisiologia e la Medicina. Sfruttando il processo biologico naturale dell’RNAi che avviene nelle nostre cellule, una nuova classe di farmaci nota come terapia RNAi è ora una realtà. I piccoli RNA interferenti (siRNA), le molecole che mediano l'RNAi e costituiscono la piattaforma terapeutica RNAi di Alnylam, funzionano a monte dei farmaci odierni silenziando potentemente l'RNA messaggero (mRNA) – i precursori genetici – che codificano per proteine ​​che causano malattie o che causano malattie, prevenendo così loro dall'essere realizzati. Si tratta di un approccio rivoluzionario con il potenziale di trasformare la cura dei pazienti affetti da malattie genetiche e di altro tipo.

Informazioni su Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) ha guidato la traduzione dell'interferenza dell'RNA (RNAi) in una classe completamente nuova di farmaci innovativi con il potenziale di trasformare la vita delle persone affette da malattie rare e diffuse con bisogni insoddisfatti. Basate sulla scienza vincitrice del Premio Nobel, le terapie RNAi rappresentano un approccio potente e clinicamente validato che produce farmaci trasformativi. Sin dalla sua fondazione nel 2002, Alnylam ha guidato il Rivoluzione RNAi e continua a fornire una visione audace per trasformare le possibilità scientifiche in realtà. I prodotti terapeutici RNAi commerciali di Alnylam sono ONPATTRO^® (parziale), AMVUTTRA^® (vutrisiran), GIVLAARI^® (givosiran), OXLUMO^® (lumasiran) e Leqvio^® (inclisiran), sviluppato e commercializzato dal partner di Alnylam, Novartis. Alnylam dispone di una vasta pipeline di farmaci sperimentali, tra cui numerosi prodotti candidati in fase di sviluppo avanzata. Alnylam sta dando i suoi frutti “Alnylam P⁵x25" strategia per fornire farmaci trasformativi per le malattie rare e comuni a beneficio dei pazienti di tutto il mondo attraverso l’innovazione sostenibile e prestazioni finanziarie eccezionali, con conseguente profilo biotecnologico leader. Alnylam ha sede a Cambridge, MA. Per ulteriori informazioni sul nostro personale, sulla scienza e sulla pipeline, visitare il sito www.alnylam.com e interagisci con noi su X (ex Twitter) all'indirizzo @Alnylam, Oppure LinkedIn, Facebook, o Instagram.

Dichiarazioni lungimiranti di Alnylam

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933 e della Sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934. Tutte le dichiarazioni diverse dalle dichiarazioni di fatti storici riguardanti aspettative, convinzioni, obiettivi, piani o prospettive di Alnylam comprese, a titolo esemplificativo, dichiarazioni, esplicite o implicite, relative alle dichiarazioni e raccomandazioni del comitato consultivo della FDA riguardanti i potenziali benefici di patisiran per il trattamento della cardiomiopatia da amiloidosi ATTR negli adulti, i piani di Alnylam di continuare a collaborare con la FDA man mano che completano il loro revisione della sNDA di patisiran; che la FDA non è vincolata dalla raccomandazione del comitato consultivo ma prende in considerazione il suo parere quando esamina le domande; e aspettative riguardanti l'aspirazione di Alnylam di diventare un'azienda leader nel settore biotecnologico e il previsto raggiungimento di tale obiettivo “Alnylam P⁵x25" strategia, dovrebbero essere considerate dichiarazioni previsionali. I risultati effettivi e i piani futuri potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati in queste dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi importanti, incertezze e altri fattori, tra cui, a titolo esemplificativo: la FDA potrebbe non approvare la sNDA per patisiran entro la data della domanda PDUFA o del tutto, potremmo non essere in grado di soddisfare tutte le richieste della FDA, anche in relazione alla nostra sNDA di patisiran, in modo tempestivo o del tutto; La capacità di Alnylam di eseguire con successo la propria “Alnylam P⁵x25"strategia; La capacità di Alnylam di scoprire e sviluppare nuovi farmaci candidati e approcci di somministrazione e di dimostrare con successo l'efficacia e la sicurezza dei suoi prodotti candidati; i risultati preclinici e clinici per i prodotti candidati di Alnylam, tra cui patisiran e vutrisiran; azioni o consulenza di agenzie di regolamentazione e capacità di Alnylam di ottenere e mantenere l'approvazione normativa per i suoi prodotti candidati, inclusi patisiran e vutrisiran, nonché prezzi e rimborsi favorevoli; lanciare, commercializzare e vendere con successo i prodotti approvati da Alnylam a livello globale; ritardi, interruzioni o guasti nella produzione e nella fornitura dei prodotti candidati di Alnylam o dei suoi prodotti commercializzati; ritardi o interruzioni nella fornitura delle risorse necessarie per portare avanti i programmi di ricerca e sviluppo di Alnylam, compresi quelli che potrebbero derivare da recenti interruzioni nella fornitura di primati non umani; ottenere, mantenere e proteggere la proprietà intellettuale; la capacità di Alnylam di espandere con successo l'indicazione per ONPATTRO o AMVUTTRA in futuro; La capacità di Alnylam di gestire la propria crescita e le spese operative attraverso investimenti disciplinati nelle operazioni e la sua capacità di raggiungere un profilo finanziario autosostenibile in futuro senza la necessità di futuri finanziamenti azionari; La capacità di Alnylam di mantenere collaborazioni commerciali strategiche; La dipendenza di Alnylam da terzi per lo sviluppo e la commercializzazione di alcuni prodotti, tra cui Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron e Vir; l'esito del contenzioso; i potenziali rischi di future indagini governative; e spese impreviste; nonché i rischi discussi in modo più approfondito nei "Fattori di rischio" depositati con la Relazione annuale 2022 di Alnylam sul modulo 10-K depositato presso la Securities and Exchange Commission (SEC), come possono essere aggiornati di volta in volta nelle successive Relazioni trimestrali di Alnylam su Modulo 10-Q e negli altri documenti depositati alla SEC. Inoltre, eventuali dichiarazioni previsionali rappresentano le opinioni di Alnylam solo alla data odierna e non devono essere considerate come rappresentative delle sue opinioni in qualsiasi data successiva. Alnylam declina esplicitamente qualsiasi obbligo, salvo nella misura richiesta dalla legge, di aggiornare eventuali dichiarazioni previsionali.

Questo comunicato discute le terapie RNAi sperimentali e gli usi di terapie RNAi precedentemente approvate in fase di sviluppo e non ha lo scopo di trasmettere conclusioni sull'efficacia o sulla sicurezza di tali terapie o usi sperimentali. Patisiran non è stato approvato da nessuna agenzia di regolamentazione per il trattamento dell'amiloidosi ATTR con cardiomiopatia. Nessuna conclusione può o deve essere tratta in merito alla sua sicurezza o efficacia nel trattamento della cardiomiopatia in questa popolazione. Non vi è alcuna garanzia che eventuali terapie sperimentali o usi estesi di prodotti commerciali completeranno con successo lo sviluppo clinico o otterranno l'approvazione dell'autorità sanitaria.

Visualizza la versione sorgente su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20230913147234/en/

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Christine Regan Lindenboom
(Investitori e media)
+ 1-617-682-4340

Josh Brodskij
(investitori)
+ 1-617-551-8276

Fonte: Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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